ไบโอฟาร์มา · การอนุมัติของ FDA · หุ้น
PTCT PTC Therapeutics
PTC Therapeutics Inc เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่ค้นพบ พัฒนา และจำหน่ายยาที่มีความแตกต่างทางคลินิก ซึ่งให้ประโยชน์แก่เด็กและผู้ใหญ่ที่ป่วยด้วยโรคหายาก กลุ่มผลิตภัณฑ์ยาที่หลากหลายของบริษัท ซึ่งรวมถึงผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์หลายรายการและผลิตภัณฑ์ที่อยู่ระหว่างการพัฒนาในระยะต่างๆ รวมถึงการค้นพบ การวิจัย และระยะทางคลินิก มุ่งเน้…
สินทรัพย์ในระบบ: ataluren, isaralgagene civaparvovec, sepiapterin, votoplam
ปฏิทินปัจจัยเร่ง
ปัจจัยเร่งที่มีวันที่ของ PTCT รวมถึงที่เพิ่งตัดสิน
เหตุการณ์ล่าสุดจากแหล่งปฐมภูมิ
เหตุการณ์จากแหล่งปฐมภูมิทั้งหมดของ PTCT ล่าสุดก่อน
PTCTPTC TherapeuticsPTC Therapeutics เข้าซื้อกิจการ ST-920 AAV gene therapy สำหรับโรค Fabry
PTC Therapeutics ได้ลงนามในข้อตกลงซื้อสินทรัพย์เพื่อเข้าซื้อโปรแกรม ST-920 AAV gene therapy ของ Sangamo สำหรับโรค Fabry มูลค่า 111 ล้านดอลลาร์สหรัฐล่วงหน้า บวกกับเงินรางวัลตามเงื่อนไขสูงสุด 100 ล้านดอลลาร์สหรัฐที่ผูกกับการอนุมัติแบบเร่งด่วนและการอนุมัติเต็มรูปแบบจาก FDA การทำธุรกรรมนี้ต้องได้รับการอนุมัติจากศาลล้มละลายซึ่งกำหนดไว้ในวันที่ 10 กันยายน 2026 และเงื่อนไขการปิดธุรกรรมตามปกติอื่น ๆ โดยมีเป้าหมายปิดธุรกรรมภายในวันที่ 15 ตุลาคม 2026
PTCTPTC TherapeuticsPTC เข้าซื้อ ST-920 การบำบัดด้วยยีนสำหรับโรค Fabry; วางแผนยื่น BLA ในไตรมาส 4 ปี 2026
PTC ได้รับการคัดเลือกให้เป็นผู้เสนอราคาที่ชนะการประมูลเพื่อเข้าซื้อ ST-920 ซึ่งเป็นยีนบำบัด AAV ระยะยื่น BLA สำหรับโรค Fabry จาก Sangamo บริษัทมีแผนที่จะยื่น BLA แบบต่อเนื่องเพื่อขออนุมัติแบบเร่งด่วนในไตรมาส 4 ปี 2026 โดยใช้ประโยชน์จากโครงสร้างพื้นฐานด้านโรคหายากที่มีอยู่ การเข้าซื้อกิจการยังคงต้องได้รับการอนุมัติจากศาลล้มละลายและเงื่อนไขการปิดอื่น ๆ ที่คาดว่าจะเกิดขึ้นในช่วงปลายไตรมาส 3 หรือต้นไตรมาส 4 ปี 2026
PTCTPTC TherapeuticsPTCT: ผลการวิเคราะห์ระหว่างกาล PIVOT-HD 24 เดือนเป็นบวกสำหรับ votoplam ใน HD
PTC รายงานผลการวิเคราะห์ระหว่างกาล 24 เดือนจากการศึกษาส่วนขยาย PIVOT-HD ของ votoplam ซึ่งแสดงให้เห็นประโยชน์ที่ขึ้นกับขนาดยาใน cUHDRS โดยชะลอการดำเนินโรคได้ 52% ที่ขนาดยา 10 มก. และมีข้อมูลความปลอดภัยที่ดีอย่างต่อเนื่อง ข้อมูลเหล่านี้สนับสนุนการศึกษาระยะที่ 3 INVEST-HD ทั่วโลกที่นำโดย Novartis ซึ่งผู้ป่วยรายแรกได้รับยาแล้ว ทำให้ PTC ได้รับการชำระเงิน milestone จำนวน 50 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสที่ 2 ปี 2026 และ PTC กับ Novartis จะร่วมกันกำหนดแนวทางการติดต่อหน่วยงานกำกับดูแล
PTCTPTC TherapeuticsPTC Therapeutics ถอนการยื่น NDA ของ Translarna หลังได้รับข้อเสนอแนะจาก FDA
PTC ได้ถอนการยื่น NDA ใหม่สำหรับ Translarna (ataluren) ในโรค nonsense mutation DMD FDA ระบุว่าข้อมูลที่ยื่นมีแนวโน้มไม่เป็นไปตามเกณฑ์หลักฐานที่มีนัยสำคัญของประสิทธิผล การถอนครั้งนี้ยุติเส้นทางการตรวจสอบด้านกฎระเบียบของผลิตภัณฑ์ในสหรัฐฯ ในปัจจุบัน
PTCTPTC TherapeuticsPTC Therapeutics กำหนดวันจัดงาน R&D Day ในวันที่ 2 ธันวาคม 2025
PTC จะจัดงาน R&D Day ในนิวยอร์กในวันที่ 2 ธันวาคม 2025 คาดว่างานนี้จะมีการอัปเดตเกี่ยวกับการเปิดตัว Sephience และโปรแกรมใน pipeline รวมถึง votoplam และ vatiquinone
PTCTPTC TherapeuticsPTC Therapeutics, Inc. · จดหมายตอบสนองสมบูรณ์ (NDA 220049)
FDA ออกจดหมายตอบสนองสมบูรณ์สำหรับ NDA 220049 ลงวันที่ 2025-08-18
บริษัทในภาคส่วนเดียวกันที่มูลค่าตลาดใกล้เคียง
บริษัทในภาคส่วนเดียวกันที่มีมูลค่าตลาดใกล้เคียง PTCT มากที่สุด
RYTMRhythmมูลค่าตลาด US$5.8B · ยาที่ติดตาม 1 รายการ · ตัวเร่งที่จะมาถึง 3 รายการ
IMVTImmunovantมูลค่าตลาด US$5.8B
COGTCogentมูลค่าตลาด US$6.0B · ยาที่ติดตาม 1 รายการ
CGONCG Oncologyมูลค่าตลาด US$6.1B · ยาที่ติดตาม 1 รายการ · ตัวเร่งที่จะมาถึง 4 รายการ
MIRMMirumมูลค่าตลาด US$5.6B · ยาที่ติดตาม 4 รายการ · ตัวเร่งที่จะมาถึง 8 รายการ
CELCCelcuityมูลค่าตลาด US$6.1B · ยาที่ติดตาม 1 รายการ · ตัวเร่งที่จะมาถึง 3 รายการ
ALKSAlkermesมูลค่าตลาด US$5.6B · ยาที่ติดตาม 2 รายการ · ตัวเร่งที่จะมาถึง 5 รายการ
SRRKScholar Rockมูลค่าตลาด US$5.5B · ยาที่ติดตาม 1 รายการ · ตัวเร่งที่จะมาถึง 3 รายการ