uniQure: FDA stimmt nicht mehr zu, dass Phase-I/II-Daten für AMT-130-BLA ausreichen

FDA hat frühere Leitlinien revidiert und erklärt nun, dass Phase-I/II-Daten im Vergleich zu externen Kontrollen möglicherweise nicht als primäre Evidenz für eine BLA-Einreichung ausreichen. Der Zeitplan für die geplante BLA-Einreichung für AMT-130 ist nun unklar. uniQure wird die endgültigen Sitzungsprotokolle einholen und dringende Folgegespräche mit der FDA führen, um einen Weg nach vorne zu finden.

Kernfakten

Eingereicht: 3. Nov. 2025, 12:06
Ereignis: Sonstiges
Richtung: Negativ
Unternehmen: QUREuniQure
Asset: AMT-130
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt

Auszug aus der Quelle

EX-99.1 2 qure-20251103xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure Provides Regulatory Update on AMT-130 for Huntington ’ s Disease Lexington, MA and Amsterdam, the Netherlands, November 3, 2025 — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), a leading gene therapy company advancing transformative therapies for patients with severe medical needs, today announced that it received feedback from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) during a recent pre-Biologics License Application (BLA) meeting regarding AMT-130, an investigational gene therapy for Huntington ’ s disease (HD). Though final meeting minutes have not yet been received, based on the discussions at the meeting, uniQure believes that the FDA currently no longer agrees that data from the Phase I/II studies of AMT-130 in comparison to an ex

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