uniQure berichtet 36-Monats-Daten der Phase I/II-Studie zu AMT-130 bei der Huntington-Krankheit

Die 36-Monats-Topline-Auswertung zeigt, dass AMT-130 in hoher Dosierung den vordefinierten primären Endpunkt (cUHDRS) und den wichtigen sekundären Endpunkt (TFC) im Vergleich zu propensity-gematchten externen Kontrollen erreichte, mit statistisch signifikanter Verlangsamung der Krankheitsprogression und CSF-NfL-Werten unterhalb des Ausgangswerts. Die Daten unterstützen die fortgesetzte Abstimmung mit der FDA über einen möglichen beschleunigten Zulassungsweg und positionieren AMT-130 als ersten krankheitsmodifizierenden Therapiekandidaten für HD.

Kernfakten

Eingereicht: 13. Jan. 2026, 12:05
Ereignis: Topline-Ergebnisse
Richtung: Positiv
Unternehmen: QUREuniQure
Asset: AMT-130
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt
Nachbeobachtung: 36 Monate
TFC-Verlangsamung: 60% (p=0.033)
NfL-Reduktion: -8,2%
cUHDRS-Verlangsamung: 75% (p=.003)

Auszug aus der Quelle

EX-99.1 2 qure-20260113xex99d1.htm EX-99.1 Sophia – Huntington’s Disease Community Advocate Leadership in Gene Therapy January 2026 Exhibit 99.1 LEADERSHIP IN GENE THERAPY JANUARY 2026 | 2 Disclaimer This presentation contains forward-looking statements within the meaning of Section 27A of the Securities Act of 1933, as amended (the “Securities Act”), and Section 21E of the Securities Exchange Act of 1934, as amended. All statements other than statements of historical fact are forward-looking statements, which are often indicated by terms such as “anticipate,” “believe,” “could,” “estimate,” “expect，” “goal，” “intend，” “look forward to，” “may，” “plan，” “potential，” “predict，” “project，” “should，” "will，” “would” and similar expressions and the negatives of those terms. Forward-looking st

SEC 8-K