uniQure: FDA lehnt Phase-I/II-Daten mit externer Kontrollgruppe für AMT-130 ab

Die FDA erklärte, dass Phase-I/II-Daten im Vergleich zu einer externen Kontrollgruppe nicht ausreichen, um eine Zulassungsantrag zu unterstützen, und empfahl dringend eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, sham-kontrollierte Phase-III-Studie. uniQure plant, im 2. Quartal 2026 ein Type-B-Meeting zu beantragen, um Optionen für das Phase-III-Design zu besprechen, was den regulatorischen Zeitplan erheblich verlängert.

Kernfakten

Eingereicht: 2. März 2026, 12:06
Ereignis: Änderung im Studienregister
Richtung: Negativ
Unternehmen: QUREuniQure
Asset: AMT-130
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt

Auszug aus der Quelle

EX-99.1 2 qure-20260302xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure kündigt Finanzergebnisse 2025 an und gibt aktuelle Unternehmens-Updates bekannt ~ Type-A-Meeting mit der FDA zur Diskussion von AMT-130 bei der Huntington-Krankheit abgehalten; das Unternehmen prüft Überlegungen zur Phase-III-Entwicklung und plant, im zweiten Quartal 2026 ein Folge-Type-B-Meeting zu beantragen ~ ~ Abschluss der Rekrutierung der ersten Kohorte in der Phase-I/IIa-Studie von AMT-260 bei refraktärer mesialer Temporallappen-Epilepsie, weitere klinische Daten werden in der ersten Hälfte 2026 erwartet~ ~ Aktualisierte Phase-I/II-Daten von AMT-191 bei Morbus Fabry vorgestellt, die dauerhafte, dosisabhängige Anstiege der α-Gal-A-Enzymaktivität zeigen ~ ~ Zahlungsmittel, Zahlungsmitteläquivalente und kurzfristige Wert

SEC 8-K