uniQure plant BLA-Einreichung für AMT-130 bei Huntington-Krankheit

FDA bestätigte, dass 3-Jahres-Daten der Phase I/II als primäre Grundlage für eine BLA zur beschleunigten Zulassung dienen können. Das Unternehmen beabsichtigt, die BLA im Q3 2026 einzureichen und muss sich vor der Einreichung mit der FDA auf das Design der bestätigenden Studie abstimmen.

Kernfakten

Eingereicht: 17. Juni 2026, 11:10
Ereignis: Antrag eingereicht
Richtung: Positiv
Unternehmen: QUREuniQure
Asset: AMT-130
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt

Auszug aus der Quelle

EX-99.1 2 tm2618105d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 uniQure kündigt Plan für BLA-Einreichung für AMT-130 bei Huntington-Krankheit an ~ 3-Jahres-Analyse aus der Phase I/II-Studie kann als primäre Grundlage einer Biologics License Application für beschleunigte Zulassung bei der FDA dienen ~ ~ Das Unternehmen beabsichtigt, die BLA im dritten Quartal 2026 einzureichen ~ Lexington, MA und Amsterdam, Niederlande, 17. Juni 2026 — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), ein führendes Gentherapie-Unternehmen, das transformative Therapien für Patienten mit schweren medizinischen Bedürfnissen vorantreibt, gab heute bekannt, dass die FDA während einer kürzlichen Type-B-Besprechung mitteilte, dass die 3-Jahres-Analyse aus der Phase I/II-Studie als primäre Grundlage einer Biologics License Application

SEC 8-K