uniQure: FDA sagt, dass Phase-I/II-Daten eine AMT-130-BLA wahrscheinlich nicht unterstützen

FDA-Sitzungsprotokolle bestätigen, dass die Phase-I/II-Daten derzeit wahrscheinlich nicht als primäre Evidenz für eine BLA-Einreichung dienen können. uniQure wird im Q1 2026 eine Folgesitzung mit der FDA beantragen, um die nächsten Schritte für das AMT-130-Programm bei Huntington-Krankheit zu besprechen.

Kernfakten

Eingereicht: 4. Dez. 2025, 12:06
Ereignis: Sonstiges
Richtung: Negativ
Unternehmen: QUREuniQure
Asset: AMT-130
Quelle: SEC 8-K
Belegstatus: Belegt

Auszug aus der Quelle

EX-99.1 2 qure-20251204xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure Provides Regulatory Update on AMT-130 for Huntington ’ s Disease Lexington, MA and Amsterdam, the Netherlands, December 4, 2025 — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), a leading gene therapy company advancing transformative therapies for patients with severe medical needs, today announced that the company received final meeting minutes from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) regarding a pre-Biologics License Application (BLA) meeting held on October 29, 2025 to discuss the application for AMT-130, an investigational gene therapy for Huntington ’ s disease (HD). In the final meeting minutes, and consistent with uniQure ’ s November 3, 2025 press release, the FDA conveyed that data submitted from the Phase I/II studies o

SEC 8-K