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uniQure reicht BLA für Ifezuntirgene Inilparvovec bei der Huntington-Krankheit ein

uniQure hat eine BLA bei der FDA eingereicht, um die beschleunigte Zulassung von Ifezuntirgene Inilparvovec für die Huntington-Krankheit zu beantragen. Das Unternehmen hat außerdem einen MAA bei der britischen MHRA eingereicht. Beide Einreichungen basieren auf dreijährigen Phase-I/II-Daten, die eine Verlangsamung des Krankheitsverlaufs im Vergleich zu einer externen Kontrolle zeigen.

uniQure: AMT-130 BLA-Einreichung planmäßig für Q3 2026; 4-Jahres-Daten im Sept

Nach einem Type-B-FDA-Meeting bestätigte uniQure die Abstimmung, dass eine beschleunigte Zulassungs-BLA für AMT-130 bei der Huntington-Krankheit auf Basis vorhandener Daten eingereicht werden kann. Das Unternehmen bleibt im Zeitplan, die BLA im Q3 2026 einzureichen, und wird vierjährige Phase-I/II-Follow-up-Daten im September 2026 präsentieren.

uniQure plant BLA-Einreichung für AMT-130 bei Huntington-Krankheit

FDA bestätigte, dass 3-Jahres-Daten der Phase I/II als primäre Grundlage für eine BLA zur beschleunigten Zulassung dienen können. Das Unternehmen beabsichtigt, die BLA im Q3 2026 einzureichen und muss sich vor der Einreichung mit der FDA auf das Design der bestätigenden Studie abstimmen.

uniQure plantet BLA-Einreichung für AMT-130 bei der Huntington-Krankheit für Q3 2026

Die FDA bestätigte, dass die 3-Jahres-Daten der Phase I/II als primäre Grundlage für die beschleunigte Zulassung dienen können. Das Unternehmen wird sich vor der Einreichung auf das Design der bestätigenden Studie abstimmen und beabsichtigt, den BLA-Antrag im dritten Quartal 2026 einzureichen.

uniQure: FDA Type-B-Meeting für AMT-130 für Q2 2026 geplant

uniQure hat ein Type-B-Meeting mit der FDA erhalten, um ein potenzielles neues Studiendesign und einen statistischen Analyseplan für die vierjährigen AMT-130-Daten zu besprechen. Das Meeting folgt auf ein Type-A-Meeting, bei dem die FDA angedeutet hat, dass die vorhandenen Phase-I/II-Daten im Vergleich zu externen Kontrollen für einen Zulassungsantrag unzureichend sind.

uniQure: FDA lehnt Phase-I/II-Daten mit externer Kontrollgruppe für AMT-130 ab

Die FDA erklärte, dass Phase-I/II-Daten im Vergleich zu einer externen Kontrollgruppe nicht ausreichen, um eine Zulassungsantrag zu unterstützen, und empfahl dringend eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, sham-kontrollierte Phase-III-Studie. uniQure plant, im 2. Quartal 2026 ein Type-B-Meeting zu beantragen, um Optionen für das Phase-III-Design zu besprechen, was den regulatorischen Zeitplan erheblich verlängert.

uniQure berichtet 36-Monats-Daten der Phase I/II-Studie zu AMT-130 bei der Huntington-Krankheit

Die 36-Monats-Topline-Auswertung zeigt, dass AMT-130 in hoher Dosierung den vordefinierten primären Endpunkt (cUHDRS) und den wichtigen sekundären Endpunkt (TFC) im Vergleich zu propensity-gematchten externen Kontrollen erreichte, mit statistisch signifikanter Verlangsamung der Krankheitsprogression und CSF-NfL-Werten unterhalb des Ausgangswerts. Die Daten unterstützen die fortgesetzte Abstimmung mit der FDA über einen möglichen beschleunigten Zulassungsweg und positionieren AMT-130 als ersten krankheitsmodifizierenden Therapiekandidaten für HD.

uniQure plantet Typ-A-Meeting mit der FDA für AMT-130 BLA

uniQure hat ein Typ-A-Meeting mit der FDA angesetzt, um das BLA-Datenpaket für AMT-130 zu besprechen, seine experimentelle Gentherapie gegen die Huntington-Krankheit. Das Meeting soll einen beschleunigten Zulassungsweg erörtern. Das Unternehmen wird nach Erhalt der offiziellen Meeting-Protokolle ein regulatorisches Update bereitstellen.

uniQure: FDA sagt, dass Phase-I/II-Daten eine AMT-130-BLA wahrscheinlich nicht unterstützen

FDA-Sitzungsprotokolle bestätigen, dass die Phase-I/II-Daten derzeit wahrscheinlich nicht als primäre Evidenz für eine BLA-Einreichung dienen können. uniQure wird im Q1 2026 eine Folgesitzung mit der FDA beantragen, um die nächsten Schritte für das AMT-130-Programm bei Huntington-Krankheit zu besprechen.

uniQure: FDA stimmt nicht mehr zu, dass Phase-I/II-Daten für AMT-130-BLA ausreichen

FDA hat frühere Leitlinien revidiert und erklärt nun, dass Phase-I/II-Daten im Vergleich zu externen Kontrollen möglicherweise nicht als primäre Evidenz für eine BLA-Einreichung ausreichen. Der Zeitplan für die geplante BLA-Einreichung für AMT-130 ist nun unklar. uniQure wird die endgültigen Sitzungsprotokolle einholen und dringende Folgegespräche mit der FDA führen, um einen Weg nach vorne zu finden.