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Le Comité consultatif sur les thérapies cellulaires, tissulaires et géniques a voté 3-9, estimant que les données disponibles ne soutiennent pas l'efficacité du Deramiocel dans la cardiomyopathie liée à la DMD. Ce vote n'est pas contraignant et portait sur une indication plus restreinte que celle proposée ; la date cible d'action PDUFA reste le 22 août 2026.
EX-99 2 capr-20260729xex99.htm EX-99 Exhibit 99.1 Capricor Therapeutics fournit une mise à jour sur la réunion du comité consultatif de la FDA concernant le Deramiocel SAN DIEGO , 30 juillet 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), une société de biotechnologie développant des thérapies transformantes à base de cellules et d'exosomes pour les maladies rares, a annoncé aujourd'hui que le Comité consultatif sur les thérapies cellulaires, tissulaires et géniques de la Food and Drug Administration des États-Unis a voté que les données disponibles ne soutenaient pas l'efficacité du Deramiocel dans le traitement de la cardiomyopathie chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie rare et mortelle pour laquelle il n'existe aucun traitement
Capricor présentera les données à 5 ans de HOPE-2 OLE et de HOPE-3 Ph3 au PPMD 2026