CAPR Capricor

Capricor : la date PDUFA de Deramiocel reportée au 22 novembre 2026

La FDA a classé l'amendement de la BLA de juillet 2026 comme un amendement majeur et a reporté la date d'action cible PDUFA du 22 août 2026 au 22 novembre 2026. L'amendement inclut les données d'extension en ouvert à 24 mois de l'étude HOPE-3 et des analyses supplémentaires soutenant une indication affinée axée sur la fonction des membres supérieurs. Ce report donne trois mois supplémentaires au CBER pour examiner les nouvelles données.

Capricor : le comité consultatif de la FDA vote contre l'efficacité du Deramiocel dans la cardiomyopathie liée à la DMD

Le Comité consultatif sur les thérapies cellulaires, tissulaires et géniques a voté 3-9, estimant que les données disponibles ne soutiennent pas l'efficacité du Deramiocel dans la cardiomyopathie liée à la DMD. Ce vote n'est pas contraignant et portait sur une indication plus restreinte que celle proposée ; la date cible d'action PDUFA reste le 22 août 2026.

Capricor : The Lancet publie les données de phase 3 HOPE-3 pour le deramiocel dans la DMD

The Lancet a publié les résultats complets de HOPE-3 Phase 3, confirmant que l'essai a atteint son critère d'évaluation principal avec un ralentissement de 54 % du déclin des membres supérieurs (p=0,03) et un bénéfice cardiaque. Les données évaluées par les pairs constituent le cœur de la BLA qui reste sous examen actif de la FDA avant la date PDUFA du 22 août 2026.

Capricor : réunion du comité consultatif de la FDA fixée au 29 juillet pour la demande d'autorisation de mise sur le marché de Deramiocel dans la DMD

Le document confirme qu'une réunion du comité consultatif de la FDA est prévue le 29 juillet 2026 pour discuter de la demande d'autorisation de mise sur le marché de Capricor concernant Deramiocel dans la dystrophie musculaire de Duchenne. La société indique avoir répondu à toutes les demandes de la FDA et que les résultats de l'étude de phase 3 HOPE-3 ont montré un bénéfice statistiquement significatif sur le critère principal PUL 2.0. Les documents d'information font référence à des analyses post-hoc basées sur une version antérieure du plan d'analyse statistique que la société considère comme obsolète.

Comité consultatif sur les thérapies cellulaires, tissulaires et géniques ; Modification de l'avis - Demande de licence de produit biologique (BLA) 125842 de Capricor, Inc. pour Deramiocel (Cellules humaines allogéniques dérivées de cardiosphères)

La Food and Drug Administration (FDA) annonce une modification de l'avis de réunion du Comité consultatif sur les thérapies cellulaires, tissulaires et géniques (le Comité). Cette réunion a été annoncée dans le Federal Register le 29 juin 2026. La modification est apportée pour refléter un changement dans les sections DATES, ADDRESSES et SUPPLEMENTARY INFORMATION : Procédure du document. Il n'y a pas d'autres modifications.

Comité consultatif sur les thérapies cellulaires, tissulaires et géniques ; Avis de réunion ; Création d'un dossier public ; Demande de commentaires-Demande de licence de produit biologique (BLA) 125842 de Capricor, Inc. pour Deramiocel (Cellules humaines allogéniques dérivées de cardiosphères)

La Food and Drug Administration (FDA) annonce une prochaine réunion publique du comité consultatif sur les thérapies cellulaires, tissulaires et géniques (le Comité). La fonction générale du Comité est de fournir des conseils et des recommandations à la FDA sur les questions réglementaires. La réunion sera ouverte au public. La FDA crée un dossier pour recueillir les commentaires du public sur ce document.

Capricor : réunion du comité consultatif de la FDA pour la BLA de Deramiocel dans la DMD le 29 juillet 2026

Le Comité consultatif sur les thérapies cellulaires, tissulaires et géniques de la FDA se réunira le 29 juillet 2026 pour examiner la BLA de Capricor concernant Deramiocel dans la dystrophie musculaire de Duchenne. La réunion précède la date d'action cible PDUFA du 22 août 2026. La BLA est soutenue par les données des essais de phase 2 HOPE-2, HOPE-2-OLE et de phase 3 HOPE-3.

Capricor : la FDA programme une réunion du comité consultatif sur la BLA de Deramiocel pour le 29 juillet 2026

La FDA a programmé la réunion du comité consultatif sur les thérapies cellulaires, tissulaires et géniques pour le 29 juillet 2026 afin d'examiner la BLA de Deramiocel. La réunion portera sur les données des essais de phase 2 HOPE-2, HOPE-2-OLE et de phase 3 HOPE-3 qui soutiennent la demande. La date cible d'action PDUFA reste le 22 août 2026.

Capricor présentera les données à 5 ans de HOPE-2 OLE et de HOPE-3 Ph3 au PPMD 2026

Capricor présentera les données à cinq ans de HOPE-2 OLE montrant un bénéfice squelettique et cardiaque durable ainsi que les résultats précédemment rapportés de HOPE-3 Phase 3 lors de la conférence annuelle PPMD 2026 en juin 2026. L'essai de phase 3 a atteint son critère principal PUL 2.0 (p=0.03) et le critère cardiaque clé LVEF (p=0.04). La société indique que sa demande d'AMM est en cours d'examen par la FDA avant la date PDUFA du 22 août 2026.

Capricor: Deramiocel BLA sous examen de la FDA; PDUFA 22 août 2026

La FDA a accepté la resoumission de classe 2 et a repris l'examen complet de la BLA de Deramiocel pour la DMD, fixant une date d'action cible PDUFA au 22 août 2026. Les discussions sur l'étiquetage devraient commencer prochainement. L'essai de phase 3 HOPE-3 a atteint son critère d'évaluation principal et tous les critères d'évaluation secondaires contrôlés par l'erreur de type I, soutenant la BLA.

Capricor : PDUFA de Deramiocel fixé au 22 août 2026

La FDA a accordé un examen prioritaire à Deramiocel avec une date d'action PDUFA cible du 22 août 2026. Le calendrier d'examen reste inchangé malgré le procès intenté contre Nippon Shinyaku et NS Pharma concernant l'accord de distribution aux États-Unis.

Capricor : Deramiocel BLA en cours d'examen par la FDA, PDUFA le 22 août 2026

La FDA a accepté la resoumission de classe 2 de la BLA Deramiocel pour la DMD et a fixé une date d'action cible PDUFA au 22 août 2026. L'essai de phase 3 HOPE-3 a atteint son critère d'évaluation principal PUL v2.0 et le critère d'évaluation cardiaque clé LVEF, avec des données présentées en late-breaking lors de la MDA 2026. L'installation GMP de San Diego a réussi son inspection préalable à l'approbation par la FDA et est prête pour un lancement commercial potentiel.

Capricor fixe la date PDUFA au 22 août 2026 pour la BLA de Deramiocel

La FDA a levé la CRL de juillet 2025 et a repris l'examen de la BLA de Deramiocel en tant que resoumission de classe 2. Une nouvelle date cible d'action PDUFA du 22 août 2026 a été attribuée ; aucun problème d'examen n'a été identifié à ce stade.