uniQure: FDA não concorda mais que os dados da Fase I/II sejam suficientes para o BLA de AMT-130

A FDA reverteu orientação anterior e agora afirma que os dados da Fase I/II versus controle externo podem não ser adequados como evidência primária para uma submissão de BLA. O momento do depósito planejado do BLA para AMT-130 agora é incerto. A uniQure buscará as atas finais da reunião e discussões de acompanhamento urgentes com a FDA para identificar um caminho a seguir.

Fatos principais

Arquivado: 3 de nov. de 2025, 12:06
Evento: Outro
Direção: Negativo
Empresa: QUREuniQure
Ativo: AMT-130
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte

Trecho da fonte

EX-99.1 2 qure-20251103xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure Provides Regulatory Update on AMT-130 for Huntington ’ s Disease Lexington, MA and Amsterdam, the Netherlands, November 3, 2025 — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), a leading gene therapy company advancing transformative therapies for patients with severe medical needs, today announced that it received feedback from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) during a recent pre-Biologics License Application (BLA) meeting regarding AMT-130, an investigational gene therapy for Huntington ’ s disease (HD). Though final meeting minutes have not yet been received, based on the discussions at the meeting, uniQure believes that the FDA currently no longer agrees that data from the Phase I/II studies of AMT-130 in comparison to an ex

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