uniQure submete BLA para ifezuntirgene inilparvovec na doença de Huntington

uniQure submeteu uma BLA à FDA solicitando aprovação acelerada de ifezuntirgene inilparvovec para a doença de Huntington. A empresa também apresentou uma MAA à MHRA do Reino Unido. Ambos os pedidos baseiam-se em dados de três anos do estudo de Fase I/II que mostram desaceleração da progressão da doença em comparação com um controle externo.

Fatos principais

Arquivado: 2 de set. de 2026, 11:06
Evento: Pedido submetido
Direção: Positivo
Empresa: QUREuniQure
Ativo: AMT-130
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte

Trecho da fonte

EX-99.1 2 qure-20260902xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure Announces Submission of Biologics License Application for Ifezuntirgene Inilparvovec (AMT-130) in Huntington’s Disease ~ Company also announces the submission of a Marketing Authorisation Application for ifezuntirgene inilparvovec in the U.K. ~ ~ Both submissions are supported by the three-year data analysis from the Phase I/II study, in which ifezuntirgene inilparvovec demonstrated a slowing of disease progression ~ Lexington, MA and Amsterdam, the Netherlands, September 2, 2026 — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), a leading gene therapy company advancing transformative therapies for patients with severe medical needs, today announced the submission of a Biologics License Application (BLA) to the United States (U.S.) Food and Dru

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