uniQure: submissão do BLA para AMT-130 dentro do cronograma para o 3T 2026; dados de 4 anos em set

Após uma reunião Tipo B com a FDA, a uniQure confirmou o alinhamento de que um BLA de aprovação acelerada para AMT-130 na doença de Huntington pode ser submetido com os dados existentes. A empresa permanece no cronograma para protocolar o BLA no 3T 2026 e apresentará os dados de acompanhamento de quatro anos do estudo de Fase I/II em setembro de 2026.

Fatos principais

Arquivado: 29 de jul. de 2026, 11:06
Evento: Pedido submetido
Direção: Positivo
Empresa: QUREuniQure
Ativo: AMT-130
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte

Trecho da fonte

EX-99.1 2 qure-20260729xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure Announces Second Quarter 2026 Financial Results and Provides Company Update ~ U.S. and U.K. regulatory submissions for AMT-130 for Huntington’s disease on track as planned for the third quarter of 2026 ~ ~ Topline four-year data from the Phase I/II study of AMT-130 expected in September 2026 ~ ~ Reported data from the first cohort in the Phase I/IIa trial of AMT-260 for refractory mesial temporal lobe epilepsy showed early biological signals of therapeutic activity and a favorable safety profile ~ ~ Strengthened financial position with $259 million follow-on offering, extending cash runway into 2030 and funding the anticipated commercial launch of AMT-130 and continued pipeline investment ~ ~ uniQure to host earnings call at

SEC 8-K