uniQure planeja submissão de BLA no 3T 2026 para AMT-130 na doença de Huntington

A FDA confirmou que os dados de 3 anos do estudo de Fase I/II podem servir como base principal para aprovação acelerada. A empresa alinhará o desenho do estudo confirmatório antes da submissão e pretende protocolar o BLA no terceiro trimestre de 2026.

Fatos principais

Arquivado: 17 de jun. de 2026, 11:05
Evento: Pedido submetido
Direção: Positivo
Empresa: QUREuniQure
Ativo: AMT-130
Fonte: Comunicado da empresa
Confiança: Com fonte

Trecho da fonte

uniQure anuncia plano de submissão de BLA para AMT-130 na doença de Huntington ~ Análise de 3 anos do estudo de Fase I/II pode servir como base principal de um pedido de licença biológica para aprovação acelerada junto à FDA ~ ~ A empresa pretende submeter o BLA no terceiro trimestre de 2026 ~ LEXINGTON, Mass. e AMSTERDAM, 17 de junho de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), uma empresa líder em terapia gênica que desenvolve terapias transformadoras para pacientes com necessidades médicas graves, anunciou hoje que, durante uma recente reunião Tipo B com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, a FDA comunicou que a análise de 3 anos do estudo de Fase I/II seria aceitável como base principal de um pedido de licença biológica (BLA) para aprovação acelerada de AMT-130 na

Comunicado da empresa