uniQure: FDA rejeita dados de controlo externo da Fase I/II para AMT-130

A FDA declarou que os dados da Fase I/II versus controlo externo são insuficientes para suportar um pedido de autorização de comercialização e recomendou fortemente um estudo de Fase III prospetivo, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo. A uniQure planeia solicitar uma reunião Tipo B no 2.º trimestre de 2026 para discutir opções de desenho da Fase III, prolongando materialmente o calendário regulamentar.

Fatos principais

Arquivado: 2 de mar. de 2026, 12:06
Evento: Alteração no registro do ensaio
Direção: Negativo
Empresa: QUREuniQure
Ativo: AMT-130
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte

Trecho da fonte

EX-99.1 2 qure-20260302xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure Announces 2025 Financial Results and Provides Recent Company Updates ~ Held Type A meeting with FDA to discuss AMT-130 for Huntington’s disease; Company evaluating Phase III development considerations and plans to request follow-up Type B meeting in the second quarter of 2026 ~ ~ Completed enrollment of the first cohort in the Phase I/IIa study of AMT-260 in refractory mesial temporal lobe epilepsy, with additional clinical data expected in the first half of 2026~ ~ Presented updated Phase I/II data from AMT-191 in Fabry disease showing durable, dose-dependent increases in α-Gal A enzyme activity ~ ~ Cash, cash equivalents and current investment securities of approximately $622.5 million as of December 31, 2025 expected to f

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