uniQure: FDA diz que dados da Fase I/II improváveis de apoiar o BLA da AMT-130

Minutas da reunião da FDA confirmam que os dados da Fase I/II atualmente são improváveis de servir como evidência primária para uma submissão de BLA. uniQure solicitará uma reunião de acompanhamento com a FDA no 1T 2026 para discutir os próximos passos para o programa de doença de Huntington da AMT-130.

Fatos principais

Arquivado: 4 de dez. de 2025, 12:06
Evento: Outro
Direção: Negativo
Empresa: QUREuniQure
Ativo: AMT-130
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte

Trecho da fonte

EX-99.1 2 qure-20251204xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure Provides Regulatory Update on AMT-130 for Huntington ’ s Disease Lexington, MA and Amsterdam, the Netherlands, December 4, 2025 — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), a leading gene therapy company advancing transformative therapies for patients with severe medical needs, today announced that the company received final meeting minutes from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) regarding a pre-Biologics License Application (BLA) meeting held on October 29, 2025 to discuss the application for AMT-130, an investigational gene therapy for Huntington ’ s disease (HD). In the final meeting minutes, and consistent with uniQure ’ s November 3, 2025 press release, the FDA conveyed that data submitted from the Phase I/II studies o

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