uniQure planeja submissão de BLA para AMT-130 na doença de Huntington

A FDA confirmou que os dados de 3 anos do estudo de Fase I/II podem servir como base principal para uma BLA buscando aprovação acelerada. A empresa pretende submeter a BLA no 3T 2026 e deve alinhar com a FDA sobre o desenho do estudo confirmatório antes do arquivamento.

Fatos principais

Arquivado: 17 de jun. de 2026, 11:10
Evento: Pedido submetido
Direção: Positivo
Empresa: QUREuniQure
Ativo: AMT-130
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte

Trecho da fonte

EX-99.1 2 tm2618105d1_ex99-1.htm EXHIBIT 99.1 Exhibit 99.1 uniQure Anuncia Plano para Submissão de BLA para AMT-130 na Doença de Huntington ~ Análise de 3 anos do estudo de Fase I/II pode servir como base principal de uma Solicitação de Licença Biológica para aprovação acelerada com a FDA ~ ~ A empresa pretende submeter a BLA no terceiro trimestre de 2026 ~ Lexington, MA e Amsterdã, Holanda, 17 de junho de 2026 — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), uma empresa líder em terapia gênica avançando terapias transformadoras para pacientes com necessidades médicas graves, anunciou hoje que, durante uma recente reunião Tipo B com a U.S. Food and Drug Administration (FDA), a FDA comunicou que a análise de 3 anos do estudo de Fase I/II seria aceitável como base principal de uma Solicitação de Licença

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