uniQure relata dados de 36 meses do estudo de Fase I/II do AMT-130 na doença de Huntington

A leitura principal de 36 meses mostra que a dose alta do AMT-130 atingiu o endpoint primário pré-especificado (cUHDRS) e o endpoint secundário chave (TFC) versus controles externos pareados por propensão, com desaceleração estatisticamente significativa da progressão da doença e níveis de NfL no LCR abaixo da linha de base. Os dados apoiam o engajamento contínuo com a FDA em uma potencial via de aprovação acelerada e posicionam o AMT-130 como o primeiro candidato a terapia modificadora de doença para DH.

Fatos principais

Arquivado: 13 de jan. de 2026, 12:05
Evento: Resultados topline
Direção: Positivo
Empresa: QUREuniQure
Ativo: AMT-130
Fonte: SEC 8-K
Confiança: Com fonte
acompanhamento: 36 meses
lentificação do TFC: 60% (p=0,033)
redução de NfL: -8,2%
lentificação do cUHDRS: 75% (p=0,003)

Trecho da fonte

EX-99.1 2 qure-20260113xex99d1.htm EX-99.1 Sophia – Defensora da Comunidade da Doença de Huntington Liderança em Terapia Gênica Janeiro de 2026 Exhibit 99.1 LIDERANÇA EM TERAPIA GÊNICA JANEIRO DE 2026 | 2 Aviso Legal Esta apresentação contém declarações prospectivas dentro do significado da Seção 27A da Lei de Valores Mobiliários de 1933, conforme alterada (a “Lei de Valores Mobiliários”), e da Seção 21E da Lei de Valores Mobiliários de 1934, conforme alterada. Todas as declarações que não sejam declarações de fatos históricos são declarações prospectivas, que frequentemente são indicadas por termos como “antecipar”, “acreditar”, “poderia”, “estimar”, “esperar”, “meta”, “pretender”, “aguardar com expectativa”, “pode”, “planejar”, “potencial”, “prever”, “projetar”, “deveria”, "irá", "iria

SEC 8-K