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uniQure submete BLA para ifezuntirgene inilparvovec na doença de Huntington

uniQure submeteu uma BLA à FDA solicitando aprovação acelerada de ifezuntirgene inilparvovec para a doença de Huntington. A empresa também apresentou uma MAA à MHRA do Reino Unido. Ambos os pedidos baseiam-se em dados de três anos do estudo de Fase I/II que mostram desaceleração da progressão da doença em comparação com um controle externo.

uniQure: submissão do BLA para AMT-130 dentro do cronograma para o 3T 2026; dados de 4 anos em set

Após uma reunião Tipo B com a FDA, a uniQure confirmou o alinhamento de que um BLA de aprovação acelerada para AMT-130 na doença de Huntington pode ser submetido com os dados existentes. A empresa permanece no cronograma para protocolar o BLA no 3T 2026 e apresentará os dados de acompanhamento de quatro anos do estudo de Fase I/II em setembro de 2026.

uniQure planeja submissão de BLA para AMT-130 na doença de Huntington

A FDA confirmou que os dados de 3 anos do estudo de Fase I/II podem servir como base principal para uma BLA buscando aprovação acelerada. A empresa pretende submeter a BLA no 3T 2026 e deve alinhar com a FDA sobre o desenho do estudo confirmatório antes do arquivamento.

uniQure planeja submissão de BLA no 3T 2026 para AMT-130 na doença de Huntington

A FDA confirmou que os dados de 3 anos do estudo de Fase I/II podem servir como base principal para aprovação acelerada. A empresa alinhará o desenho do estudo confirmatório antes da submissão e pretende protocolar o BLA no terceiro trimestre de 2026.

uniQure: Reunião Tipo B da FDA para AMT-130 agendada para o 2T 2026

uniQure obteve uma reunião Tipo B com a FDA para discutir um possível novo desenho de ensaio clínico e plano de análise estatística para os dados de quatro anos do AMT-130. A reunião segue uma reunião Tipo A na qual a FDA indicou que os dados existentes da Fase I/II comparados ao controle externo são insuficientes para um pedido de comercialização.

uniQure: FDA rejeita dados de controlo externo da Fase I/II para AMT-130

A FDA declarou que os dados da Fase I/II versus controlo externo são insuficientes para suportar um pedido de autorização de comercialização e recomendou fortemente um estudo de Fase III prospetivo, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo. A uniQure planeia solicitar uma reunião Tipo B no 2.º trimestre de 2026 para discutir opções de desenho da Fase III, prolongando materialmente o calendário regulamentar.

uniQure relata dados de 36 meses do estudo de Fase I/II do AMT-130 na doença de Huntington

A leitura principal de 36 meses mostra que a dose alta do AMT-130 atingiu o endpoint primário pré-especificado (cUHDRS) e o endpoint secundário chave (TFC) versus controles externos pareados por propensão, com desaceleração estatisticamente significativa da progressão da doença e níveis de NfL no LCR abaixo da linha de base. Os dados apoiam o engajamento contínuo com a FDA em uma potencial via de aprovação acelerada e posicionam o AMT-130 como o primeiro candidato a terapia modificadora de doença para DH.

uniQure agenda reunião Tipo A com a FDA para o BLA do AMT-130

uniQure agendou uma reunião Tipo A com a FDA para discutir o pacote de dados do BLA do AMT-130, sua terapia gênica experimental para a doença de Huntington. A reunião tem como objetivo abordar uma via de aprovação acelerada. A empresa fornecerá uma atualização regulatória após receber as atas oficiais da reunião.

uniQure: FDA diz que dados da Fase I/II improváveis de apoiar o BLA da AMT-130

Minutas da reunião da FDA confirmam que os dados da Fase I/II atualmente são improváveis de servir como evidência primária para uma submissão de BLA. uniQure solicitará uma reunião de acompanhamento com a FDA no 1T 2026 para discutir os próximos passos para o programa de doença de Huntington da AMT-130.

uniQure: FDA não concorda mais que os dados da Fase I/II sejam suficientes para o BLA de AMT-130

A FDA reverteu orientação anterior e agora afirma que os dados da Fase I/II versus controle externo podem não ser adequados como evidência primária para uma submissão de BLA. O momento do depósito planejado do BLA para AMT-130 agora é incerto. A uniQure buscará as atas finais da reunião e discussões de acompanhamento urgentes com a FDA para identificar um caminho a seguir.