BMRN バイオマリン

BioMarinがGC BiopharmaとHanmiからファブリー病向けHM15421/GC1134Aをライセンス

BioMarinは臨床段階の皮下投与型酵素補充療法HM15421/GC1134Aについて、韓国を除く世界独占ライセンス契約を締結しました。この候補はすでにFDAの希少疾病用医薬品指定を受けており、第1/2相試験中です。BioMarinは韓国国外での今後の開発および商業化を主導します。

BioMarin、ASBMR 2026で新しいVOXZOGOデータを発表

BioMarinはASBMR 2026年次総会で13件の研究を発表します。これには、軟骨無形成症の子ども（乳児を含む）におけるVOXZOGOの foramen magnumおよび頭蓋頸椎接合部成長への影響に関する新しい事後画像解析結果、骨強度に関するデータ、低身長性軟骨無形成症の第3相結果、および治験中のBMN 333が含まれます。同社は最近、低身長性軟骨無形成症に対するVOXZOGOの補足新薬承認申請（sNDA）を提出し、承認されれば2027年に発売される可能性があります。

BioMarin、Jazz、OtsukaのCEOがNORD希少疾患CEOリーダーシップ対話に参加

BioMarinのCEOであるAlexander Hardyは、Jazz PharmaceuticalsおよびOtsukaのCEOとともに、希少疾患のイノベーション、リーダーシップ、科学的進歩を治療に変換することに関するモデレートされたパネルディスカッションにNORD Breakthrough Summitで参加します。このパネルは2026年10月26日に開催され、10月25日から27日までのイベントの一環としてワシントンD.C.で行われます。

BioMarin、WMS CongressでPOMBILITI + OPFOLDAの5年間PROPEL OLEデータを発表

BioMarinは、世界筋学会年次大会において、遅発型ポンペ病に対するPOMBILITI（cipaglucosidase alfa-atga）+ OPFOLDA（miglustat）のPROPEL第3相オープンラベル拡張試験の5年間データを発表し、耐久性のある運動機能と肺機能の相対的安定化を示し、新たな安全性シグナルは認められませんでした。

vosoritide · NCT05849389 レジストリ更新

状況: RECRUITING → UNKNOWN

vosoritide · NCT06668805 レジストリ更新

状況: RECRUITING → ACTIVE_NOT_RECRUITING; 国: {'total_sites': 41, 'us_sites': 23} → {'total_sites': 38, 'us_sites': 21}

BioMarin、Alesta TherapeuticsおよびALE1をHPP向けに買収

BioMarinはAlesta Therapeuticsおよびその主力資産であるALE1（低ホスファターゼ症向けの経口低分子候補薬）の買収に関する最終合意を締結しました。本取引により、BioMarinのSkeletal Conditions Business UnitにPhase 1/2aプログラムが加わり、同社はより大きな希少疾患市場での競争力を高めることになります。取引は慣行的な条件を満たすことを条件に、当四半期中に完了する予定です。

BioMarin、軟骨無形成症に対するVOXZOGOのsNDAを提出

BioMarinは、FDAに対しVOXZOGO（ボソリチド）の軟骨無形成症を対象とした補足的NDAを提出した。これは本適応症に対する初の標的治療薬である。承認された場合、2027年の発売を予定している。同社はQ3決算発表で申請状況に関する最新情報を提供する予定である。