アセットプロファイル

apitegromab · スカラー・ロック (SRRK)

適応症
脊髄性筋萎縮症(SMA)
別名
ISEMBYLD, Isembyld
企業SRRKスカラー・ロック

Scholar Rock Holding Corpは、脊髄性筋萎縮症およびその他の希少で重度かつ衰弱性の神経筋疾患を持つ子供や成人の生活を改善することに注力するバイオ医薬品企業です。同社のパイプライン候補には、apitegromabおよびapitegromabの皮下製剤が含まれます。臨床段階のパイプラインには、希少神経筋疾患の治療のために開発中の、高い阻害力と選択性を持つ完全ヒト型抗プロ/潜在性ミオスタチン抗体であるSRK-439も含まれます。同社はまた、希少で重度かつ衰弱性の神経筋疾患の治療に焦点を当てた早期段階…

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注目
2026年9月2日
12:00
SRRKスカラー・ロック

Scholar Rock: アピテグロマブのFSHDに対するFDAファストトラックおよび希少疾病用医薬品指定

登録済み試験

登録 IDフェーズステータス主要完了日登録症例数実施施設
NCT07047144第2相募集中2028年11月1日5224 施設中 13 施設が米国
NCT05156320第3相完了2024年12月18日18850 施設中 26 施設が米国
NCT07435129第2相募集中2028年6月1日601 施設中 1 施設が米国
NCT06445075第2相完了2025年3月4日1027 施設中 7 施設が米国
NCT05626855第3相実施中(募集終了)2026年11月1日23849 施設中 25 施設が米国