SPRB Spruce Biosciences

Spruce Biosciences: Nộp đơn BLA TA-ERT đúng tiến độ vào Q4 2026

Spruce đã hoàn thành hai cuộc họp tiền-BLA với FDA, xác nhận chiến lược so sánh CMC và nội dung/định dạng tổng thể của BLA là chấp nhận được. Công ty vẫn đúng tiến độ nộp BLA cho TA-ERT trong Q4 2026 theo lộ trình phê duyệt nhanh dựa trên giảm CSF HS-NRE.

Spruce Biosciences: TA-ERT BLA cho MPS IIIB dự kiến nộp vào Q4 2026

Công ty đã công bố rằng việc nộp BLA cho TA-ERT trong MPS IIIB hiện dự kiến vào Q4 2026, nhằm xin phê duyệt nhanh dựa trên CSF HS-NRE như một điểm cuối thay thế. Nghiên cứu xác nhận TrAnsform do FDA yêu cầu cũng dự kiến bắt đầu vào Q4 2026, đồng thời với quá trình xem xét BLA, và Chương trình Tiếp cận Mở rộng sẽ bắt đầu trong cùng quý.

Spruce Biosciences lên kế hoạch nộp BLA TA-ERT vào quý 4 năm 2026

Spruce cho biết đang đẩy mạnh sản xuất, tương tác với cơ quan quản lý và lập kế hoạch thương mại để hỗ trợ việc nộp BLA dự kiến cho TA-ERT vào quý tư năm 2026. Hồ sơ này sẽ là đơn đăng ký quy định đầu tiên cho liệu pháp điều chỉnh bệnh trong MPS IIIB, một tình trạng chưa có phương pháp điều trị được phê duyệt. Công ty cũng công bố nguồn tiền mặt được củng cố đến nửa sau năm 2027 để chi trả cho việc nộp đơn và phê duyệt tiềm năng.

Spruce Biosciences: Nộp đơn BLA TA-ERT đúng kế hoạch vào Q4 2026

Sau các cuộc họp Type B tích cực, FDA đã xác nhận rằng dữ liệu nghiên cứu tích hợp và dữ liệu lịch sử tự nhiên có thể đóng vai trò là một nghiên cứu đầy đủ và được kiểm soát tốt, hỗ trợ phê duyệt nhanh thông qua CSF heparan sulfate non-reducing end như một điểm cuối thay thế có khả năng hợp lý. Công ty tái khẳng định kế hoạch nộp BLA cho TA-ERT vào quý tư năm 2026.

Spruce Biosciences: Nộp đơn BLA TA-ERT đúng kế hoạch vào Q4 2026

Sau các cuộc họp Type B tích cực, FDA đã xác nhận rằng dữ liệu can thiệp tích hợp và dữ liệu lịch sử tự nhiên có thể đóng vai trò là nghiên cứu đầy đủ và được kiểm soát tốt hỗ trợ phê duyệt nhanh. Công ty hiện dự kiến nộp BLA cho TA-ERT vào Q4 2026, với khả năng đủ điều kiện nhận Phiếu ưu tiên xem xét bệnh nhi hiếm gặp.

Spruce trình bày dữ liệu TA-ERT sáu năm tại WORLD Symposium

Dữ liệu dài hạn từ 22 bệnh nhân cho thấy sự bình thường hóa nhanh chóng và bền vững của CSF HS-NRE cùng sự ổn định các kết quả về nhận thức, giao tiếp và vận động so với tiền sử tự nhiên. So sánh anh chị em ruột đã khẳng định hiệu quả điều trị. Công ty lặp lại kế hoạch tiến tới nộp BLA và khả năng được FDA phê duyệt.

Spruce Biosciences huy động được tới 50 triệu USD vốn tăng trưởng từ Avenue Capital

Spruce Biosciences has entered into a loan facility with Avenue Capital for up to $50 million in growth capital. The initial $15 million tranche is expected to fund operations into 2027, supporting the BLA filing of TA-ERT for MPS IIIB and accelerating pre-launch commercial activities. The remaining tranches are contingent on regulatory and commercial milestones.

Spruce Biosciences: FDA cấp Định danh Liệu pháp Đột phá cho TA-ERT trong MPS IIIB

FDA đã cấp Định danh Liệu pháp Đột phá cho TA-ERT trong MPS IIIB vào tháng 10 năm 2025, cung cấp quy trình phát triển và đánh giá quy định nhanh chóng. Công ty vẫn đang đúng tiến độ nộp BLA cho TA-ERT trong Q1 2026. Định danh này cho phép nộp hồ sơ theo từng phần và đủ điều kiện xem xét ưu tiên.