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uniQure informa datos de 36 meses de AMT-130 en el ensayo de fase I/II en la enfermedad de Huntington

La lectura principal a los 36 meses muestra que AMT-130 en dosis alta cumplió el criterio de valoración primario preespecificado (cUHDRS) y el criterio de valoración secundario clave (TFC) frente a controles externos emparejados por propensión, con una ralentización estadísticamente significativa de la progresión de la enfermedad y niveles de NfL en LCR por debajo de la línea basal. Los datos respaldan la continuación del diálogo con la FDA sobre una posible vía de aprobación acelerada y posicionan a AMT-130 como el primer candidato a terapia modificadora de la enfermedad para la EH.

Datos clave

Presentado
13 ene 2026, 12:05
Evento
Resultados principales
Dirección
Positivo
Empresa
QUREuniQure
Activo
AMT-130
Fuente
SEC 8-K
Confianza
Con fuente
seguimiento
36 meses
ralentización TFC
60% (p=0.033)
reducción NfL
-8.2%
ralentización cUHDRS
75% (p=.003)

Extracto de la fuente

EX-99.1 2 qure-20260113xex99d1.htm EX-99.1 Sophia – Defensora de la comunidad de la enfermedad de Huntington Liderazgo en terapia génica Enero de 2026 Exhibit 99.1 LIDERAZGO EN TERAPIA GÉNICA ENERO DE 2026 | 2 Descargo de responsabilidad Esta presentación contiene declaraciones prospectivas en el sentido de la Sección 27A de la Ley de Valores de 1933, en su versión modificada (la “Ley de Valores”), y de la Sección 21E de la Ley de Bolsa de Valores de 1934, en su versión modificada. Todas las declaraciones que no sean declaraciones de hechos históricos son declaraciones prospectivas, que a menudo se indican mediante términos tales como “anticipar”, “creer”, “podría”, “estimar”, “esperar”, “objetivo”, “tener la intención”, “esperar con interés”, “puede”, “planificar”, “potencial”, “predeci

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