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uniQure presenta una BLA para ifezuntirgene inilparvovec en la enfermedad de Huntington

uniQure ha presentado una BLA a la FDA solicitando la aprobación acelerada de ifezuntirgene inilparvovec para la enfermedad de Huntington. La compañía también presentó una MAA ante la MHRA del Reino Unido. Ambas presentaciones se basan en datos de tres años del ensayo de fase I/II que muestran una ralentización de la progresión de la enfermedad frente a un control externo.

uniQure: presentación de la BLA para AMT-130 en curso para el tercer trimestre de 2026; datos de 4 años en septiembre

Tras una reunión de Tipo B con la FDA, uniQure confirmó la alineación para que una BLA de aprobación acelerada de AMT-130 en la enfermedad de Huntington pueda presentarse con los datos existentes. La compañía mantiene el calendario previsto para presentar la BLA en el tercer trimestre de 2026 y presentará los datos de seguimiento a cuatro años del ensayo de fase I/II en septiembre de 2026.

uniQure planea la presentación de la BLA para AMT-130 en la enfermedad de Huntington

La FDA confirmó que los datos de 3 años del ensayo de fase I/II pueden servir como base principal para una BLA que busca la aprobación acelerada. La compañía tiene la intención de presentar la BLA en el tercer trimestre de 2026 y debe alinearse con la FDA en el diseño del estudio confirmatorio antes de la presentación.

uniQure planea la presentación de la BLA en el tercer trimestre de 2026 para AMT-130 en la enfermedad de Huntington

La FDA confirmó que los datos de 3 años del estudio de fase I/II pueden servir como base principal para la aprobación acelerada. La empresa se alineará en el diseño del estudio confirmatorio antes de la presentación y tiene la intención de presentar la BLA en el tercer trimestre de 2026.

uniQure: reunión de Tipo B con la FDA para AMT-130 programada para el segundo trimestre de 2026

uniQure ha obtenido una reunión de Tipo B con la FDA para discutir un posible nuevo diseño de ensayo clínico y plan de análisis estadístico para los datos de cuatro años de AMT-130. La reunión sigue a una reunión de Tipo A en la que la FDA indicó que los datos existentes de la Fase I/II comparados con un control externo son insuficientes para una solicitud de comercialización.

uniQure: la FDA rechaza datos de control externo de la Fase I/II para AMT-130

La FDA declaró que los datos de la Fase I/II frente a control externo son insuficientes para respaldar una solicitud de comercialización y recomendó firmemente un estudio de Fase III prospectivo, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo simulado. uniQure planea solicitar una reunión de Tipo B en el segundo trimestre de 2026 para analizar las opciones de diseño de la Fase III, lo que extiende materialmente el plazo regulatorio.

uniQure informa datos de 36 meses de AMT-130 en el ensayo de fase I/II en la enfermedad de Huntington

La lectura principal a los 36 meses muestra que AMT-130 en dosis alta cumplió el criterio de valoración primario preespecificado (cUHDRS) y el criterio de valoración secundario clave (TFC) frente a controles externos emparejados por propensión, con una ralentización estadísticamente significativa de la progresión de la enfermedad y niveles de NfL en LCR por debajo de la línea basal. Los datos respaldan la continuación del diálogo con la FDA sobre una posible vía de aprobación acelerada y posicionan a AMT-130 como el primer candidato a terapia modificadora de la enfermedad para la EH.

uniQure programa una reunión de Tipo A con la FDA para la BLA de AMT-130

uniQure ha programado una reunión de Tipo A con la FDA para analizar el paquete de datos de la BLA de AMT-130, su terapia génica en investigación para la enfermedad de Huntington. La reunión tiene como objetivo abordar una vía de aprobación acelerada. La compañía proporcionará una actualización regulatoria tras recibir las actas oficiales de la reunión.

uniQure: la FDA indica que los datos de la Fase I/II es improbable que respalden la solicitud de BLA para AMT-130

Las actas de la reunión de la FDA confirman que los datos de la Fase I/II actualmente es improbable que sirvan como evidencia principal para una solicitud de BLA. uniQure solicitará una reunión de seguimiento con la FDA en el primer trimestre de 2026 para discutir los próximos pasos del programa AMT-130 para la enfermedad de Huntington.

uniQure: la FDA ya no considera suficientes los datos de la Fase I/II para la BLA de AMT-130

La FDA ha revertido su orientación previa y ahora indica que los datos de la Fase I/II frente a un control externo podrían no ser adecuados como evidencia principal para una presentación de BLA. El momento de la presentación planificada de la BLA para AMT-130 es ahora incierto. uniQure buscará las actas finales de la reunión y conversaciones de seguimiento urgentes con la FDA para identificar un camino a seguir.