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Grado decisivoCambio en el registro de ensayos

uniQure: la FDA rechaza datos de control externo de la Fase I/II para AMT-130

La FDA declaró que los datos de la Fase I/II frente a control externo son insuficientes para respaldar una solicitud de comercialización y recomendó firmemente un estudio de Fase III prospectivo, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo simulado. uniQure planea solicitar una reunión de Tipo B en el segundo trimestre de 2026 para analizar las opciones de diseño de la Fase III, lo que extiende materialmente el plazo regulatorio.

Datos clave

Presentado
2 mar 2026, 12:06
Evento
Cambio en el registro de ensayos
Dirección
Negativo
Empresa
QUREuniQure
Activo
AMT-130
Fuente
SEC 8-K
Confianza
Con fuente

Extracto de la fuente

EX-99.1 2 qure-20260302xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure Announces 2025 Financial Results and Provides Recent Company Updates ~ Held Type A meeting with FDA to discuss AMT-130 for Huntington’s disease; Company evaluating Phase III development considerations and plans to request follow-up Type B meeting in the second quarter of 2026 ~ ~ Completed enrollment of the first cohort in the Phase I/IIa study of AMT-260 in refractory mesial temporal lobe epilepsy, with additional clinical data expected in the first half of 2026~ ~ Presented updated Phase I/II data from AMT-191 in Fabry disease showing durable, dose-dependent increases in α-Gal A enzyme activity ~ ~ Cash, cash equivalents and current investment securities of approximately $622.5 million as of December 31, 2025 expected to f

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