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uniQure presenta una BLA para ifezuntirgene inilparvovec en la enfermedad de Huntington

uniQure ha presentado una BLA a la FDA solicitando la aprobación acelerada de ifezuntirgene inilparvovec para la enfermedad de Huntington. La compañía también presentó una MAA ante la MHRA del Reino Unido. Ambas presentaciones se basan en datos de tres años del ensayo de fase I/II que muestran una ralentización de la progresión de la enfermedad frente a un control externo.

Datos clave

Presentado
2 sept 2026, 11:06
Evento
Solicitud presentada
Dirección
Positivo
Empresa
QUREuniQure
Activo
AMT-130
Fuente
SEC 8-K
Confianza
Con fuente

Extracto de la fuente

EX-99.1 2 qure-20260902xex99d1.htm EX-99.1 Exhibit 99.1 uniQure Announces Submission of Biologics License Application for Ifezuntirgene Inilparvovec (AMT-130) in Huntington’s Disease ~ Company also announces the submission of a Marketing Authorisation Application for ifezuntirgene inilparvovec in the U.K. ~ ~ Both submissions are supported by the three-year data analysis from the Phase I/II study, in which ifezuntirgene inilparvovec demonstrated a slowing of disease progression ~ Lexington, MA and Amsterdam, the Netherlands, September 2, 2026 — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), a leading gene therapy company advancing transformative therapies for patients with severe medical needs, today announced the submission of a Biologics License Application (BLA) to the United States (U.S.) Food and Dru

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