AGIO Agios

Agios: FDA устанавливает дату PDUFA 1 ноября 2026 года для sNDA митапивата при серповидноклеточной болезни

FDA предоставила приоритетное рассмотрение и установила целевую дату PDUFA 1 ноября 2026 года для sNDA митапивата при серповидноклеточной болезни. Заявка подана по ускоренной процедуре одобрения и потребует подтверждающего исследования фазы 3 (REIGNITE) для подтверждения клинической пользы. Это создает краткосрочную точку принятия регуляторного решения для потенциального нового показания.

Agios представляет данные фазы 3 RISE UP по митапивату на пленарном заседании EHA 2026

Agios представила подробные 52-недельные результаты фазы 3 RISE UP на пленарном заседании EHA 2026, продемонстрировав статистически значимый ответ по гемоглобину (40,6% против 2,9%) и клинически значимое снижение потребности в трансфузиях (на 41,1% меньше пациентов получали трансфузии). Пост-хок анализы показали, что пациенты с ответом по гемоглобину имели значимое снижение болевых кризов при серповидноклеточной болезни, госпитализаций и усталости, что подтверждает антигемолитический профиль митапивата перед подачей sNDA на ускоренное одобрение.

Agios подает sNDA на ускоренное одобрение митапивата при серповидноклеточной болезни

Agios подала sNDA в FDA для ускоренного одобрения митапивата при серповидноклеточной болезни. Подача последовала за согласованием с FDA обязательного подтверждающего исследования, призванного продемонстрировать снижение потребности в переливаниях крови. Принятие заявки FDA и сроки рассмотрения ожидаются в Q3 2026 после 60-дневного периода проверки заявки.

Agios планирует подачу sNDA на митапиват при серповидноклеточной болезни во II квартале 2026 года

Agios подтвердила подачу sNDA на митапиват при серповидноклеточной болезни по ускоренной процедуре FDA во втором квартале 2026 года после завершения предподачной встречи с FDA. Подача следует за предыдущими одобрениями препарата при талассемии и рассматривается как следующий регуляторный шаг для актива.

Agios: FDA одобряет AQVESME (митапиват) при талассемической анемии

FDA одобрила AQVESME (митапиват) в декабре 2025 года как единственное лекарство для лечения анемии у взрослых с альфа- или бета-талассемией независимо от трансфузионной нагрузки. Препарат теперь доступен в США после внедрения REMS в конце января 2026 года. Это переводит регуляторный путь из статуса «в процессе» в статус «одобрено» и запускает коммерческую доступность.

Agios: предрегистрационная встреча с FDA по mitapivat при серповидноклеточной болезни запланирована на 1 кв. 2026 г.

В пресс-релизе говорится, что Agios проведет предрегистрационную встречу с FDA в 1 кв. 2026 г. по mitapivat при серповидноклеточной болезни, после чего компания планирует подать заявку на регистрацию в США. Это определяет следующий регуляторный этап для показания серповидноклеточной болезни после публикации основных данных в ноябре 2025 г.

Agios: FDA продлевает PDUFA для sNDA PYRUKYND при талассемии до 7 декабря 2025 года

FDA продлила дату PDUFA для sNDA PYRUKYND при талассемии на три месяца до 7 декабря 2025 года после запроса REMS в связи с потенциальным риском гепатоцеллюлярного повреждения. Продление не связано с новыми данными об эффективности или безопасности; заявка остаётся на активном рассмотрении FDA, подготовка к запуску в США продолжается.