RCKT Rocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticals: FDA stimmt mit entscheidender Phase-2-Studie für RP-A501 bei Danon-Krankheit überein

Die FDA bestätigte die entscheidende Wirksamkeitspopulation von 12 männlichen Patienten bei der neu kalibrierten Dosis von 3,8 × 10¹³ GC/kg, wobei die ersten drei bereits behandelten Patienten zu dieser Gesamtzahl zählen. Die Behörde stimmte auch den 12-monatigen ko-primären Endpunkten der myokardialen LAMP2-Proteinexpression und einer 10%igen Reduktion des linksventrikulären Masseindex zu, die eine potenzielle beschleunigte Zulassung unterstützen sollen. Die Rekrutierung und Dosierung unter dem modifizierten Protokoll kann fortgesetzt werden, wobei der Abschluss der Dosierung voraussichtlich bis Mitte 2027 erfolgen wird.

Rocket Pharmaceuticals: FDA stimmt bei 12-Patienten-Pivotal-Phase-2-Studie für RP-A501 bei Danon-Krankheit überein

Die FDA bestätigte die Pivotal-Effizienzpopulation von 12 Patienten, einschließlich der ersten drei, die unter dem modifizierten Protokoll behandelt wurden, und befürwortete die 12-monatigen ko-primären Endpunkte, die eine beschleunigte Zulassung unterstützen sollen. Die Behörde genehmigte außerdem die fortgesetzte Rekrutierung und Dosierung bei der neu kalibrierten Dosis von 3,8 × 10¹³ GC/kg unter Verwendung eines kommerziellen Produkts. Rocket hat nun einen klar definierten Weg, um die Pivotal-Studie bis Mitte 2027 abzuschließen.

Rocket Pharmaceuticals verkauft KRESLADI PRV für 180 Millionen US-Dollar

Rocket hat den Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher monetarisiert, der nach der beschleunigten FDA-Zulassung von KRESLADI vergeben wurde. Die 180 Millionen US-Dollar nicht verwässerten Erlöse verlängern die Cash Runway des Unternehmens bis ins zweite Quartal 2028 und finanzieren seine kardiovaskuläre Gentherapie-Pipeline.

Rocket Pharmaceuticals, Inc. · FDA lizenziert kresladi (marnetegragene autotemcel)

FDA's Purple Book lists BLA 125806 (kresladi, marnetegragene autotemcel; Rocket Pharmaceuticals Inc, CBER) as licensed on 2026-03-26.

Rocket Pharmaceuticals: KRESLADI PDUFA auf den 28. März 2026 festgelegt

Die FDA hat die erneute Einreichung der BLA für KRESLADI (marnetegragene autotemcel) bei schwerer LAD-I angenommen und ein PDUFA-Zieldatum für die Entscheidung auf den 28. März 2026 festgelegt. Das Unternehmen ist bei Zulassung für einen Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher berechtigt. Dies stellt einen kurzfristigen regulatorischen Meilenstein für das lentivirale Hämatologie-Programm dar.

Rocket Pharmaceuticals: KRESLADI™ PDUFA auf den 28. März 2026 festgelegt

Die FDA hat die erneute Einreichung der BLA für KRESLADI™ (marnetegragene autotemcel) angenommen und ein PDUFA-Zieldatum für die Entscheidung auf den 28. März 2026 festgelegt. Rocket ist bei einer Zulassung außerdem für einen Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher berechtigt. Das Unternehmen gibt an, dass das Asset für dieses Datum auf Kurs liegt.

Rocket Pharmaceuticals: FDA akzeptiert KRESLADI BLA-Resubmission; PDUFA 28. März 2026

Die FDA hat die Resubmission der BLA für KRESLADI (marnetegragene autotemcel) bei schwerer LAD-I akzeptiert. Die Behörde hat ein PDUFA-Zieldatum für die Entscheidung auf den 28. März 2026 festgelegt. Rocket ist bei Zulassung für einen Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher berechtigt.

Rocket Pharmaceuticals zieht BLA für RP-L102 bei Fanconi-Anämie zurück

Rocket hat am 3. Oktober 2025 freiwillig seine US-BLA für Mozafancogene-Autotemcel (RP-L102) zurückgezogen. Der Rückzug folgt der Entscheidung vom Juli 2025, neue interne Investitionen einzustellen, sowie dem vorherigen Rückzug des europäischen MAA. Die Maßnahme ist strategischer Natur und spiegelt keine Sicherheits- oder Wirksamkeitsbedenken wider; das Unternehmen behält sich die Möglichkeit vor, über eine externe Partnerschaft erneut mit den Behörden in Kontakt zu treten.