NTLA Intellia

Intellia: FDA принимает BLA для lonvo-z (HAE) с приоритетным рассмотрением; PDUFA 10 Mar 2027

FDA приняла BLA для lonvo-z и предоставила приоритетное рассмотрение, установив целевую дату действия PDUFA на 10 марта 2027 года. Агентство указало, что в настоящее время не планирует проводить консультативный комитет. Это продвигает lonvo-z к потенциальному одобрению как первой в своем классе терапии — единственной однократной in vivo CRISPR-терапии для HAE.

Intellia сообщает положительные результаты фазы 3 HAELO для lonvo-z при НАО

В исследовании HAELO фазы 3 достигнута первичная конечная точка — снижение среднего числа приступов НАО в месяц на 87 %, при этом 62 % пациентов оставались без приступов и без терапии в течение шести месяцев. Дополнительные ключевые вторичные конечные точки показали снижение потребности в терапии по требованию и приступов средней/тяжёлой степени на 89–91 %, а также клинически значимое улучшение качества жизни. Эти данные поддерживают продолжающуюся подачу заявки на регистрацию BLA, начатую в апреле, и прогноз компании о возможном одобрении и запуске препарата в США в первой половине 2027 года.

Intellia: FDA снимает клиническую приостановку с исследования MAGNITUDE Phase 3 ATTR-CM

FDA сняла клиническую приостановку с MAGNITUDE Phase 3 IND для nex-z в ATTR-CM. Согласованы усиленный мониторинг печени, рекомендации по краткосрочной стероидной терапии и дополнительные критерии исключения для сердечно-сосудистой нестабильности и низкой фракции выброса для возобновления набора пациентов.

Intellia: FDA сняла клиническую приостановку с фазы 3 MAGNITUDE-2 ATTRv-PN

FDA сняла клиническую приостановку с IND фазы 3 MAGNITUDE-2 для nex-z при ATTRv-PN, что позволяет возобновить набор пациентов и дозирование. Компания согласовала с FDA усиленный мониторинг безопасности печени и увеличила целевой набор с ~50 до ~60 пациентов. Продолжается взаимодействие по отдельной клинической приостановке для исследования MAGNITUDE ATTR-CM.

Intellia: FDA вводит клиническую приостановку в исследованиях MAGNITUDE/MAGNITUDE-2 фазы 3 препарата nex-z

FDA ввела клиническую приостановку в заявки IND для исследований MAGNITUDE и MAGNITUDE-2 фазы 3 препарата nex-z 29 октября 2025 года после смерти пациента с повышением уровня трансаминаз печени 4 степени. Intellia приостановила прогноз по вехам для nex-z до согласования с регулятором и работает с исследователями над планом снижения рисков.

Intellia: Phase 1 nex-z показывает устойчивое снижение TTR на 90% в течение 3 лет

Данные обновления Phase 1 демонстрируют, что однократная доза nex-z продолжает обеспечивать глубокое и устойчивое снижение TTR (среднее значение ≥90%) в течение трех лет, при этом у 72% оцениваемых пациентов наблюдалось клинически значимое улучшение mNIS+7 через 24 месяца. Эти результаты укрепляют регуляторный путь для продолжающегося исследования Phase 3 MAGNITUDE-2, завершение набора пациентов в которое теперь планируется на H1 2026, а подача заявки BLA намечена на 2028 год.