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Agios：FDA为镰状细胞病mitapivat sNDA设定2026年11月1日PDUFA日期

FDA授予优先审评并为镰状细胞病mitapivat sNDA设定2026年11月1日的PDUFA目标日期。该申请通过加速批准途径提交，需要进行确证性3期试验（REIGNITE）以验证临床获益。这为潜在新适应症确立了近期的监管决策节点。

Agios 在 EHA 2026 全体会议上公布 RISE UP 3 期 mitapivat 数据

Agios 在 EHA 2026 全体会议上公布了详细的 52 周 RISE UP 3 期结果，显示血红蛋白应答具有统计学意义（40.6% vs 2.9%），并实现了具有临床意义的输血负担降低（输血患者减少 41.1%）。事后分析表明，血红蛋白应答者经历了镰状细胞疼痛危象、住院次数和疲劳的显著减少，进一步证实了 mitapivat 在提交加速批准 sNDA 之前的抗溶血特性。

Agios 提交 mitapivat 镰状细胞病加速批准的 sNDA

Agios 已向 FDA 提交 mitapivat 用于镰状细胞病加速批准的 sNDA。该提交是在 FDA 同意所需确证性试验后进行的，该试验旨在显示输血负担的减少。FDA 备案受理和审查时间表预计在 60 天备案审查期后的 Q3 2026。

Agios 计划于 2026 年第二季度提交镰状细胞病 mitapivat sNDA

Agios 确认将在完成与 FDA 的 pre-sNDA 会议后，于 2026 年第二季度按照 FDA 加速审批途径提交镰状细胞病 mitapivat 的 sNDA。该申报紧随公司此前的地中海贫血获批，是该资产的下一个监管里程碑。

Agios：FDA批准AQVESME（米他匹伐）用于地中海贫血性贫血

FDA于2025年12月批准AQVESME（米他匹伐）作为唯一适用于成人α-或β-地中海贫血贫血的药物，无论输血负担如何。该产品在2026年1月底实施REMS后现已在美国上市。这将监管路径从待批转为获批，并启动商业化供应。

Agios：镰状细胞病用药 mitapivat 的 pre-sNDA FDA 会议定于 2026 年第一季度

新闻稿称，Agios 将于 2026 年第一季度与 FDA 就镰状细胞病适应症的 mitapivat 举行 pre-sNDA 会议，之后公司计划提交美国上市申请。这标志着继 2025 年 11 月的 top-line 读出之后，镰状细胞病适应症的下一个监管里程碑。

Agios：FDA将PYRUKYND地中海贫血sNDA的PDUFA延期至2025年12月7日

FDA将PYRUKYND sNDA用于地中海贫血的PDUFA目标日期延长三个月至2025年12月7日，此前要求提交REMS以应对潜在肝细胞损伤风险。延期并非由于新的疗效或安全性数据；该申请仍在FDA积极审查中，美国上市准备工作正在进行。