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एजियोस: एफडीए ने सिकल सेल रोग में मिटापिवाट sNDA के लिए 1 नवंबर, 2026 PDUFA निर्धारित किया

एफडीए ने सिकल सेल रोग में मिटापिवाट sNDA के लिए प्राथमिकता समीक्षा प्रदान की और 1 नवंबर, 2026 की PDUFA लक्ष्य तिथि निर्धारित की। आवेदन त्वरित अनुमोदन मार्ग के तहत प्रस्तुत किया गया था और नैदानिक लाभ की पुष्टि के लिए एक पुष्टिकरण चरण 3 परीक्षण (REIGNITE) की आवश्यकता होगी। यह एक संभावित नई संकेत के लिए निकट अवधि नियामक निर्णय बिंदु स्थापित करता है।

एजियोस ईएचए 2026 प्लेनरी में राइज अप फेज 3 मिटापिवेट डेटा प्रस्तुत करता है

एजियोस ने ईएचए 2026 प्लेनरी सत्र में विस्तृत 52-सप्ताह के राइज अप फेज 3 परिणाम प्रस्तुत किए, जिसमें सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण हीमोग्लोबिन प्रतिक्रिया (40.6% बनाम 2.9%) और चिकित्सकीय रूप से सार्थक ट्रांसफ्यूजन बोझ में कमी (41.1% कम रोगियों को ट्रांसफ्यूजन मिला) दिखाई गई। पोस्ट-हॉक विश्लेषणों ने प्रदर्शित किया कि हीमोग्लोबिन प्रतिक्रिया देने वाले रोगियों ने सिकल सेल दर्द संकट, अस्पताल में भर्ती और थकान में सार्थक कमी का अनुभव किया, जिससे मिटापिवेट की एंटी-हेमोलिटिक प्रोफाइल को त्वरित अनुमोदन के लिए एसएनडीए प्रस्तुति से पहले मजबूत किया गया।

एजियोस ने सिकल सेल रोग में मिटापिवेट की त्वरित स्वीकृति के लिए एसएनडीए दाखिल किया

एजियोस ने सिकल सेल रोग में मिटापिवेट की त्वरित स्वीकृति के लिए एफडीए को एसएनडीए दाखिल किया है। यह दाखिल एफडीए की सहमति के बाद ट्रांसफ्यूजन-बर्डन में कमी दिखाने वाले आवश्यक पुष्टिकरण परीक्षण पर आधारित है। एफडीए फाइलिंग स्वीकृति और समीक्षा समयरेखा 60-दिन की फाइलिंग समीक्षा अवधि के बाद Q3 2026 में अपेक्षित है।

एजियोस सिकल सेल रोग के लिए Q2 2026 में मिटापिवाट sNDA सबमिशन की योजना बना रहा है

एजियोस ने पुष्टि की कि वह FDA के साथ अपनी प्री-sNDA बैठक पूरी करने के बाद FDA त्वरित अनुमोदन मार्ग के तहत सिकल सेल रोग में मिटापिवाट के लिए sNDA सबमिट करेगा, जो 2026 की दूसरी तिमाही में होगा। यह फाइलिंग कंपनी की पहले की थैलेसीमिया अनुमोदनों के बाद आती है और एसेट के लिए अगला नियामक कदम माना जा रहा है।

एगियोस: एफडीए ने थैलेसीमिया एनीमिया के लिए AQVESME (mitapivat) को मंजूरी दी

एफडीए ने दिसंबर 2025 में AQVESME (mitapivat) को वयस्कों में अल्फा- या बीटा-थैलेसीमिया वाले एनीमिया के लिए एकमात्र दवा के रूप में मंजूरी दी, चाहे ट्रांसफ्यूजन बोझ कुछ भी हो। उत्पाद अब यू.एस. में REMS कार्यान्वयन के बाद जनवरी 2026 के अंत में उपलब्ध है। यह नियामक मार्ग को लंबित से स्वीकृत में बदल देता है और व्यावसायिक उपलब्धता शुरू करता है।

एजियोस: सिकल सेल रोग में मिटापिवैट के लिए प्री-एसएनडीए एफडीए बैठक Q1 2026 में निर्धारित

प्रेस रिलीज़ में कहा गया है कि एजियोस सिकल सेल रोग में मिटापिवैट के लिए Q1 2026 में एफडीए के साथ प्री-एसएनडीए बैठक आयोजित करेगा, जिसके बाद कंपनी अमेरिकी विपणन आवेदन जमा करने की योजना बना रही है। यह नवंबर 2025 टॉपलाइन रीडआउट के बाद सिकल सेल संकेत के लिए अगला नियामक मील का पत्थर निर्धारित करता है।

एजियोस: एफडीए ने पीवाईआरयूकेवाईएनडी थैलेसीमिया एसएनडीए पीडीयूएफए को 7 दिसंबर 2025 तक बढ़ाया

एफडीए ने संभावित हेपेटोसेलुलर इंजरी जोखिम के लिए आरईएमएस का अनुरोध करने के बाद थैलेसीमिया में पीवाईआरयूकेवाईएनडी एसएनडीए के लिए पीडीयूएफए लक्ष्य तिथि को तीन महीने बढ़ाकर 7 दिसंबर 2025 कर दिया। यह विस्तार नई प्रभावकारिता या सुरक्षा डेटा के कारण नहीं था; आवेदन सक्रिय एफडीए समीक्षा के अधीन है और अमेरिकी लॉन्च की तैयारी जारी है।