IRD Opus Genetics

Opus Genetics:OPGx-BEST1 第1/2相コホート1、3カ月時点のトップラインデータ

Low-dose Cohort 1 data show 75% of evaluable patients met the FDA-aligned microperimetry endpoint and 80% had structural improvement. Cohort 2 is over-enrolled; 6-month Cohort 1 and 3-month Cohort 2 data are now expected in Q2 2027, with pivotal trial dosing slated to begin in 2027.

Opus Genetics、OPGx-LCA5の第3相試験デザインについてFDAと合意

FDA Type B RDEP会議議事録により、8名の参加者と6ヶ月を主要評価項目とする登録第3相試験デザインが確認された。同社は6ヶ月有効性データに基づくBLA提出が可能で、12ヶ月耐久性データは審査中に提出される。第3相投与は2026年Q4開始予定。

オーパス・ジェネティクス R&Dサイエンスフォーラム 2026年6月16日

Opus Geneticsは2026年6月16日にR&D Science Forumを開催し、遺伝性網膜疾患遺伝子治療パイプラインの最新情報を発表します。本イベントではLCA5、BEST1、RDH12、MERTK、RHOを含む複数のプログラムを取り上げ、会社幹部および主要オピニオンリーダーによるプレゼンテーションが行われます。

Opus Genetics: FDA、2026年10月17日に老眼治療薬Phentolamine 0.75%のsNDAにPDUFAを設定

FDAは老眼治療薬Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%のsNDAを受理し、2026年10月17日のPDUFAアクション日を割り当てた。この受理により、低分子資産の規制タイムラインが確定した。遺伝子治療パイプラインの他の規制マイルストーンは本書類により変更されない。

Opus Genetics: OPGx-BEST1 Phase 1/2 初期データは2026年Q1に予定

同社は、OPGx-BEST1 Phase 1/2試験の最初の被験者が2025年Q4に投与されたこと、および1ヶ月センチネルデータのIDMC安全性レビューで変更なしでの登録継続が推奨されたことを発表しました。試験の初期データは2026年Q1に予定されており、コホート1全体の3ヶ月結果は2026年半ばに予定されています。

Opus Genetics、老眼治療向けphentolamine 0.75%のsNDAを提出

Opus Geneticsは、老眼治療向けphentolamine ophthalmic solution 0.75%の補足的新薬承認申請（sNDA）を提出した。FDAは2026年末までに規制判断を下すと予想されている。この申請により、同社の提携先の低分子プログラムに新たな商業的適応症が加わる可能性がある。

Opus Genetics: Viatris、老眼向けフェントラミンについてsNDAを提出

Viatrisは2025年12月17日、老眼向けPhentolamine Ophthalmic Solution 0.75%についてFDAにsNDAを提出した。この提出は、VEGA-3第3相試験の肯定的なデータに基づき、VEGA-2で確認された有効性、安全性および持続性を裏付けるものである。PDUFA日程または受理決定は発表されていない。

Opus Genetics: FDA RMATミーティング完了 OPGx-LCA5

同文書によると、FDAとのType B RMATミーティングが成功裏に完了し、OPGx-LCA5の承認に向けた加速的な規制経路の可能性が示された。同社は進行中の試験を適応的デザインを備えた第3相部分へ移行させる計画で、2026年後半に投与開始、トップラインデータは約1年後に予定している。

Opus Genetics、OPGx-LCA5第1/2相試験の小児データで良好な結果を報告

本プレスリリースは、OPGx-LCA5の進行中の第1/2相試験から得られた3ヶ月間の小児データを発表し、重度のベースライン視力喪失を有する青少年において視力、網膜感受性、移動テストの臨床的に意味のある改善を示した。成人における18ヶ月までの持続的な反応も確認された。同社は2025年第4四半期にLCA5プログラムの次のステップを議論するためFDAとのミーティングを予定している。