AGIO Agios

Agios: FDA, mitapivat sNDA için orak hücre hastalığı endikasyonunda PDUFA tarihini 1 Kasım 2026 olarak belirledi

FDA, mitapivat sNDA için öncelikli inceleme (Priority Review) verdi ve orak hücre hastalığı endikasyonunda PDUFA hedef tarihini 1 Kasım 2026 olarak belirledi. Başvuru hızlandırılmış onay yoluyla yapıldı ve klinik yararın doğrulanması için REIGNITE adlı Faz 3 doğrulayıcı çalışmanın yapılması gerekiyor. Bu durum, potansiyel yeni bir endikasyon için yakın vadeli bir düzenleyici karar noktası oluşturuyor.

Agios, RISE UP Faz 3 mitapivat verilerini EHA 2026 genel oturumunda sunuyor

Agios, EHA 2026 genel oturumunda 52 haftalık RISE UP Faz 3 sonuçlarını detaylı olarak sundu; hemoglobin yanıtında istatistiksel olarak anlamlı iyileşme (%40,6'ya karşı %2,9) ve klinik olarak anlamlı transfüzyon yükü azalması (%41,1 daha az hasta transfüze edildi) gösterildi. Post-hoc analizler, hemoglobin yanıt verenlerde orak hücreli ağrı krizlerinde, hastane yatışlarında ve yorgunlukta anlamlı azalmalar olduğunu ortaya koydu; bu da mitapivat'in hızlandırılmış onay için sNDA başvurusu öncesindeki anti-hemolitik profilini güçlendirdi.

Agios, orak hücre hastalığında mitapivat hızlandırılmış onay için sNDA başvurusunda bulundu

Agios, orak hücre hastalığında mitapivat'ın hızlandırılmış onayı için FDA'ya sNDA başvurusunda bulundu. Başvuru, transfüzyon yükü azaltmasını göstermesi gereken gerekli doğrulayıcı çalışma konusunda FDA anlaşmasının ardından yapıldı. FDA dosya kabulü ve inceleme zaman çizelgesinin 60 günlük dosya inceleme süresinden sonra 2026 Q3'te olması bekleniyor.

Agios, orak hücre hastalığı için mitapivat sNDA başvurusunu 2026 Q2'de planlıyor

Agios, FDA ile ön-sNDA toplantısını tamamladıktan sonra mitapivat için orak hücre hastalığı endikasyonunda FDA hızlandırılmış onay yolu kapsamında sNDA sunacağını doğruladı. Başvuru, şirketin daha önceki talasemi onaylarını takip ediyor ve varlık için bir sonraki düzenleyici adım olarak konumlandırılıyor.

Agios: FDA, AQVESME'yi (mitapivat) talasemi anemisi için onayladı

FDA, AQVESME'yi (mitapivat) Aralık 2025'te yetişkinlerde alfa- veya beta-talasemiye bağlı aneminin tedavisinde, transfüzyon yükünden bağımsız olarak kullanılabilecek tek ilaç olarak onayladı. Ürün, Ocak 2026 sonlarında REMS uygulamasının ardından ABD'de kullanıma sunuldu. Bu durum, düzenleyici süreci beklemede olan durumdan onaylanmış duruma dönüştürdü ve ticari kullanıma başlanmasını sağladı.

Agios: Orak hücre hastalığında mitapivat için ön-sNDA FDA toplantısı 2026 1. Çeyrek'te planlanıyor

Basın açıklamasına göre Agios, orak hücre hastalığında mitapivat için FDA ile 2026 1. Çeyrek'te ön-sNDA toplantısı yapacak ve ardından şirket ABD pazarlama başvurusu sunmayı planlıyor. Bu, Kasım 2025 üst düzey okuma sonrası orak hücre endikasyonu için bir sonraki düzenleyici kilometre taşını belirliyor.

Agios: FDA, PYRUKYND talasemi sNDA PDUFA tarihini 7 Aralık 2025'e uzattı

FDA, PYRUKYND sNDA'sı için PDUFA hedef tarihini potansiyel hepatosellüler hasar riski nedeniyle REMS talebi üzerine üç ay uzatarak 7 Aralık 2025 olarak belirledi. Uzatma yeni etkinlik veya güvenlik verilerinden kaynaklanmadı; başvuru aktif FDA incelemesi altında devam etmekte olup ABD lansman hazırlıkları sürmektedir.