ENGN enGene

enGene dự kiến nộp BLA cho detalimogene vào quý 4 năm 2026

enGene thông báo kế hoạch nộp đơn BLA cho detalimogene vào quý 4 năm 2026. Cuộc họp tiền-BLA với FDA dự kiến diễn ra trong cùng quý, đồng thời dữ liệu cập nhật từ nhóm nghiên cứu then chốt về tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn (CR) tại bất kỳ thời điểm nào và độ bền vững sẽ được công bố. Công ty cũng đã vượt qua giai đoạn chạy thử an toàn surfactant và sẽ tổ chức webinar KOL vào ngày 15 tháng 10 năm 2026.

enGene: Dữ liệu 12 tháng từ nhóm nghiên cứu then chốt LEGEND và hồ sơ BLA dự kiến trong nửa sau năm 2026

Công ty thông báo rằng nhóm nghiên cứu then chốt của nghiên cứu LEGEND đã hoàn tất tuyển bệnh (N=47) và dữ liệu 12 tháng cũng như khả năng nộp đơn BLA cho detalimogene voraplasmid đều dự kiến trong nửa sau năm 2026. Bài trình bày cũng nhấn mạnh tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn 54% tại bất kỳ thời điểm nào và vị thế tiền mặt 285 triệu USD để hỗ trợ các hoạt động đăng ký.

enGene: dữ liệu 12 tháng của nhóm nghiên cứu then chốt và nộp đơn BLA dự kiến vào nửa sau năm 2026

Bản trình bày doanh nghiệp tháng 7 năm 2026 nêu rõ rằng dữ liệu 12 tháng của nhóm nghiên cứu then chốt và việc nộp đơn BLA cho detalimogene voraplasmid đều dự kiến vào nửa sau năm 2026. Điều này xác định mốc quan trọng tiếp theo về quy định là việc nộp đơn BLA theo kế hoạch sau khi có kết quả nghiên cứu LEGEND.

enGene dự kiến nộp BLA cho detalimogene trong nửa sau năm 2026

Công ty đã công bố kế hoạch tổ chức cuộc họp tiền-BLA với FDA và bắt đầu nộp BLA cho detalimogene trong nửa sau năm 2026. FDA có thể phê duyệt vào năm 2027. Cohort LEGEND then chốt (Cohort 1) ở bệnh nhân NMIBC không đáp ứng BCG kèm CIS được dự kiến hỗ trợ hồ sơ nộp.

enGene dự kiến dữ liệu CR 12 tháng & họp FDA trước BLA cho detalimogene trong 2H 2026

Công ty sẽ chờ dữ liệu đáp ứng hoàn toàn và độ bền 12 tháng từ LEGEND Cohort 1 trước khi làm việc với FDA trong 2H 2026 để thảo luận việc nộp đơn BLA cho detalimogene. Các cohort LEGEND bổ sung (2a, 2b, 3) đã bị tạm dừng trong khuôn khổ cắt giảm 50% lực lượng lao động nhằm tiết kiệm tiền mặt cho việc nộp BLA và các hoạt động tiền thương mại theo kế hoạch.

enGene: Nhóm pivotal LEGEND cho thấy tỷ lệ CR 54%, CR sau 6 tháng 43% với detalimogene

Thông cáo báo chí cung cấp dữ liệu hiệu quả và an toàn tạm thời cập nhật từ nhóm then chốt 125 bệnh nhân của thử nghiệm LEGEND Giai đoạn 2. Dữ liệu cho thấy tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn 54% tại bất kỳ thời điểm nào và 43% sau sáu tháng, với tỷ lệ tiến triển thấp 3.2% sang bệnh xâm lấn cơ và khả năng dung nạp thuận lợi. Công ty dự kiến tiếp tục làm việc với FDA và cập nhật khả năng nộp đơn BLA trong nửa sau năm 2026.

enGene dự kiến nộp đơn BLA cho detalimogene trong nửa sau năm 2026

Công ty đã công bố mốc thời gian nộp đơn Đơn xin cấp phép Sinh học (BLA) cho detalimogene trong nửa sau năm 2026. Hồ sơ này sẽ dựa trên Nhóm 1 then chốt của thử nghiệm LEGEND Giai đoạn 2 đang diễn ra ở NMIBC không đáp ứng BCG có CIS. Việc đổi tên thành enGene Therapeutics Inc. phản ánh sự chuyển đổi của công ty hướng tới tổ chức thương mại tiềm năng vào năm 2027.

enGene: Cập nhật nhóm nghiên cứu then chốt LEGEND dự kiến tại hội nghị y khoa mùa xuân 2026

Thông cáo báo chí lên lịch cập nhật dữ liệu nhóm nghiên cứu then chốt LEGEND tại hội nghị y khoa mùa xuân 2026 và xác nhận kết quả CR 12 tháng cũng như nộp đơn BLA đều dự kiến trong nửa sau năm 2026. Các mốc quan trọng này thiết lập lộ trình quy định gần hạn cho detalimogene trong NMIBC nguy cơ cao không đáp ứng BCG kèm CIS.

enGene dự kiến nộp hồ sơ BLA cho detalimogene vào nửa sau năm 2026

Công ty đã hoàn tất tuyển mộ nhóm nghiên cứu then chốt (125 bệnh nhân) và báo cáo tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn 6 tháng là 62% ở bệnh nhân sau khi sửa đổi. Công ty hiện hướng dẫn nộp hồ sơ BLA cho nhóm then chốt vào nửa sau năm 2026, được hỗ trợ bởi việc chấp nhận FDA CDRP và dòng tiền đủ sử dụng đến nửa sau năm 2028.