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Capricor: Deramiocel PDUFA को 22 नवंबर, 2026 तक बढ़ाया गया

FDA ने जुलाई 2026 BLA संशोधन को प्रमुख संशोधन के रूप में वर्गीकृत किया और PDUFA लक्ष्य कार्रवाई तिथि को 22 अगस्त, 2026 से 22 नवंबर, 2026 तक बढ़ा दिया। संशोधन में HOPE-3 से 24-महीने के ओपन-लेबल एक्सटेंशन डेटा और ऊपरी अंग कार्य पर केंद्रित परिष्कृत संकेत का समर्थन करने वाले अतिरिक्त विश्लेषण शामिल हैं। यह विस्तार CBER को नए डेटा की समीक्षा के लिए तीन अतिरिक्त महीने प्रदान करता है।

Capricor: FDA की AdComm ने DMD कार्डियोमायोपैथी में Deramiocel की प्रभावशीलता के खिलाफ मतदान किया

The Cellular, Tissue and Gene Therapies Advisory Committee voted 3-9 that available evidence does not support Deramiocel's effectiveness for DMD cardiomyopathy. The vote is non-binding and addressed a narrower indication than proposed; the PDUFA target action date remains August 22, 2026.

Capricor: Lancet ने DMD में deramiocel के Phase 3 HOPE-3 डेटा प्रकाशित किए

The Lancet published the full HOPE-3 Phase 3 results, confirming the trial met its primary endpoint with a 54% slowing of upper-limb decline (p=0.03) and cardiac benefit. The peer-reviewed data form the core of the BLA that remains under active FDA review ahead of the August 22, 2026 PDUFA date.

कैप्रिकोर: डेरामियोसेल बीएलए पर डीएमडी में 29 जुलाई को एफडीए एडकॉम बैठक निर्धारित

दस्तावेज़ पुष्टि करता है कि एफडीए सलाहकार समिति की बैठक 29 जुलाई, 2026 को डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में कैप्रिकोर के डेरामियोसेल बीएलए पर चर्चा के लिए निर्धारित है। कंपनी का कहना है कि उसने एफडीए के सभी अनुरोधों का जवाब दिया है और चरण 3 HOPE-3 परिणामों ने प्राथमिक समापन बिंदु PUL 2.0 पर सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण लाभ दिखाया है। ब्रीफिंग सामग्री एक पुराने एसएपी संस्करण पर आधारित पोस्ट-हॉक विश्लेषणों का संदर्भ देती है जिसे कंपनी अप्रचलित मानती है।

सेलुलर, टिश्यू और जीन थेरेपी सलाहकार समिति; नोटिस में संशोधन-कैप्रिकोर, इंक. से डेरामियोसेल (मानव एलोजेनिक कार्डियोस्फीयर-व्युत्पन्न कोशिकाएं) के लिए बायोलॉजिक्स लाइसेंस एप्लिकेशन (BLA) 125842

खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) सेलुलर, टिश्यू और जीन थेरेपी सलाहकार समिति (समिति) की बैठक के नोटिस में संशोधन की घोषणा कर रहा है। यह बैठक 29 जून, 2026 को फेडरल रजिस्टर में घोषित की गई थी। यह संशोधन दस्तावेज़ के DATES, ADDRESSES और SUPPLEMENTARY INFORMATION: Procedure भाग में बदलाव को दर्शाने के लिए किया जा रहा है। कोई अन्य बदलाव नहीं हैं।

सेलुलर, टिश्यू, और जीन थेरेपी सलाहकार समिति; बैठक की सूचना; सार्वजनिक डॉकेट की स्थापना; टिप्पणियों के लिए अनुरोध-कैप्रिकोर, इंक. से डेरामियोसेल (मानव एलोजेनिक कार्डियोस्फीयर-व्युत्पन्न कोशिकाएं) के लिए बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन (BLA) 125842

खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) सेलुलर, टिश्यू, और जीन थेरेपी सलाहकार समिति (समिति) की आगामी सार्वजनिक सलाहकार समिति बैठक की घोषणा करता है। समिति का सामान्य कार्य FDA को नियामक मुद्दों पर सलाह और सिफारिशें प्रदान करना है। बैठक जनता के लिए खुली होगी। FDA इस दस्तावेज़ पर सार्वजनिक टिप्पणी के लिए एक डॉकेट स्थापित कर रहा है।

Capricor: DMD में Deramiocel BLA के लिए FDA adcomm 29 जुलाई, 2026 को निर्धारित

FDA की सेलुलर, टिश्यू और जीन थेरेपी एडवाइजरी कमिटी 29 जुलाई, 2026 को ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में Capricor की Deramiocel BLA की समीक्षा के लिए बैठक करेगी। यह बैठक 22 अगस्त, 2026 की PDUFA लक्ष्य कार्रवाई तिथि से पहले होगी। BLA को फेज 2 HOPE-2, HOPE-2-OLE और फेज 3 HOPE-3 परीक्षण डेटा द्वारा समर्थित किया गया है।

कैप्रिकोर: एफडीए ने 29 जुलाई, 2026 को डेरामियोसेल बीएलए सलाहकार समिति निर्धारित की

एफडीए ने 29 जुलाई, 2026 को सेलुलर, टिश्यू और जीन थेरेपी सलाहकार समिति की बैठक डेरामियोसेल बीएलए की समीक्षा के लिए निर्धारित की है। बैठक में आवेदन का समर्थन करने वाले चरण 2 HOPE-2, HOPE-2-OLE और चरण 3 HOPE-3 डेटा पर चर्चा की जाएगी। पीडीयूएफए लक्ष्य कार्रवाई तिथि 22 अगस्त, 2026 बनी हुई है।

कैप्रिकोर पीपीएमडी 2026 में 5-वर्षीय HOPE-2 OLE और HOPE-3 चरण 3 डेटा प्रस्तुत करेगा

कैप्रिकोर HOPE-2 OLE के पाँच-वर्षीय डेटा प्रस्तुत करेगा, जिसमें निरंतर कंकाल और हृदय लाभ दिखाया गया है, तथा पहले रिपोर्ट किए गए HOPE-3 चरण 3 परिणाम पीपीएमडी 2026 वार्षिक सम्मेलन में जून 2026 में प्रस्तुत किए जाएंगे। चरण 3 परीक्षण ने अपना प्राथमिक PUL 2.0 समापन बिंदु (p=0.03) और प्रमुख हृदय LVEF समापन बिंदु (p=0.04) पूरा किया। कंपनी ने नोट किया कि उसकी BLA अगस्त 22, 2026 की PDUFA तिथि से पहले FDA समीक्षा के अधीन है।

कैप्रिकोर: Deramiocel की BLA FDA समीक्षा के अधीन; PDUFA 22 अगस्त 2026

FDA ने Deramiocel BLA की Class 2 पुनः सबमिशन स्वीकार कर ली है और DMD के लिए पूर्ण समीक्षा फिर से शुरू कर दी है, जिससे PDUFA लक्ष्य कार्रवाई तिथि 22 अगस्त 2026 निर्धारित हो गई है। लेबलिंग चर्चाएँ जल्द ही शुरू होने की उम्मीद है। HOPE-3 Phase 3 परीक्षण ने अपना प्राथमिक एंडपॉइंट और सभी Type I error-controlled द्वितीयक एंडपॉइंट्स पूरे किए, जिससे BLA को समर्थन मिला।

कैप्रिकोर: डेरामियोसेल PDUFA 22 अगस्त, 2026 के लिए निर्धारित

FDA ने डेरामियोसेल को प्राथमिकता समीक्षा प्रदान की है, जिसकी लक्षित PDUFA कार्रवाई तिथि 22 अगस्त, 2026 है। निप्पॉन शिन्याकु और NS फार्मा के खिलाफ अमेरिकी वितरण समझौते पर दायर मुकदमे के बावजूद समीक्षा समयरेखा अपरिवर्तित बनी हुई है।

Capricor: Deramiocel BLA FDA की समीक्षा में, PDUFA 22 अगस्त 2026

FDA ने DMD के लिए Deramiocel BLA की Class 2 पुनः सबमिशन स्वीकार की और PDUFA लक्ष्य कार्रवाई तिथि 22 अगस्त 2026 निर्धारित की। HOPE-3 चरण 3 परीक्षण ने अपना प्राथमिक PUL v2.0 समापन बिंदु और प्रमुख हृदय LVEF समापन बिंदु पूरा किया, साथ ही MDA 2026 में लेट-ब्रेकिंग डेटा प्रस्तुत किया गया। सैन डिएगो GMP सुविधा ने FDA प्री-लाइसेंस निरीक्षण पास कर लिया है और संभावित व्यावसायिक लॉन्च के लिए तैयार है।

Capricor ने Deramiocel BLA के लिए PDUFA तिथि 22 अगस्त 2026 निर्धारित की

FDA ने जुलाई 2025 CRL को हटाया और Deramiocel BLA की समीक्षा को Class 2 resubmission के रूप में फिर से शुरू किया। 22 अगस्त, 2026 की नई PDUFA लक्ष्य कार्रवाई तिथि निर्धारित की गई; इस समय कोई समीक्षा मुद्दे नहीं पाए गए।