LRMR Larimar

Larimar nộp mô-đun đầu tiên của BLA dạng cuộn cho nomlabofusp

Larimar đã khởi động việc nộp BLA dạng cuộn để xin phê duyệt nhanh cho nomlabofusp trong bệnh Friedreich’s ataxia, với mô-đun đầu tiên đã được nộp và toàn bộ hồ sơ dự kiến hoàn thành vào nửa sau năm 2026. Sự thống nhất với FDA đã được xác nhận sau cuộc họp Type B pre-BLA, bao gồm việc chấp nhận gói dữ liệu nhãn mở hiện có và FXN làm điểm cuối thay thế mới. Công ty cũng dự kiến liều cho bệnh nhân đầu tiên trong nghiên cứu Giai đoạn 3 xác nhận toàn cầu vào Q3 2026.

Larimar nộp mô-đun đầu tiên của BLA theo hình thức rolling cho nomlabofusp trong bệnh Friedreich’s ataxia

Larimar đã khởi động việc nộp BLA theo hình thức rolling để xin phê duyệt nhanh nomlabofusp sau khi FDA xác nhận bộ dữ liệu hiện có đủ điều kiện để xem xét. Mô-đun đầu tiên đã được nộp; các mô-đun còn lại dự kiến vào 2H 2026. FDA tái khẳng định sẵn sàng xem xét skin FXN như một điểm cuối thay thế mới.

Larimar nộp mô-đun đầu tiên của BLA theo hình thức nộp dần cho nomlabofusp trong FA

Larimar đã khởi động việc nộp BLA theo hình thức nộp dần để xin phê duyệt nhanh nomlabofusp trong bệnh Friedreich’s ataxia sau khi FDA xác nhận bộ dữ liệu hiện có dường như đủ điều kiện. Mô-đun đầu tiên đã được nộp; các mô-đun còn lại dự kiến vào nửa sau năm 2026. FDA tái khẳng định sẵn sàng xem xét skin FXN như một điểm cuối thay thế mới.

Larimar nhận Định danh Liệu pháp Đột phá cho nomlabofusp trong FA

FDA đã cấp Định danh Liệu pháp Đột phá cho nomlabofusp cho người lớn và trẻ em mắc bệnh ataxia Friedreich dựa trên dữ liệu nghiên cứu nhãn mở. Định danh này phản ánh sự công nhận của FDA về nhu cầu chưa được đáp ứng và tiềm năng của thuốc trong việc giải quyết tình trạng thiếu hụt FXN cơ bản. Định danh này không thay đổi mốc nộp đơn BLA đã lên kế hoạch hoặc lộ trình quy định.

Larimar: FDA cấp Định danh Liệu pháp Đột phá cho nomlabofusp trong FA

FDA đã cấp Định danh Liệu pháp Đột phá cho nomlabofusp trong FA dựa trên dữ liệu nghiên cứu nhãn mở. FDA tái khẳng định sẵn sàng xem xét FXN da như một điểm cuối thay thế cho phê duyệt nhanh. Công ty vẫn đúng tiến độ nộp đơn BLA vào tháng 6 năm 2026 để xin phê duyệt nhanh.

Larimar: cập nhật quy định nomlabofusp dự kiến Q1 2026; BLA Q2 2026

Bộ tài liệu nêu rõ rằng một cập nhật quy định và xác nhận mốc thời gian dự kiến vào Q1 2026. Nó cũng xác nhận công ty đang nhắm mục tiêu nộp đơn BLA để được phê duyệt nhanh vào Q2 2026, với kế hoạch ra mắt tại Hoa Kỳ nhắm vào đầu năm 2027.

Larimar Therapeutics nhắm mục tiêu nộp đơn BLA nomlabofusp vào Q2 2026

Công ty đã cập nhật bộ tài liệu doanh nghiệp để xác nhận sẽ theo đuổi phê duyệt nhanh cho nomlabofusp trong Friedreich’s Ataxia dựa trên sự gia tăng FXN da bền vững. Công ty tiếp tục nhắm mục tiêu nộp đơn BLA vào Q2 2026 và đã điều chỉnh phác đồ liều khởi đầu để giảm thiểu nguy cơ phản vệ sau khi FDA xem xét toàn bộ gói dữ liệu an toàn, FXN và lâm sàng.

Larimar Therapeutics nhắm mục tiêu nộp đơn BLA cho nomlabofusp vào quý 2 năm 2026

Công ty đã công bố kế hoạch nộp đơn BLA xin phê duyệt nhanh cho nomlabofusp trong bệnh Friedreich's ataxia vào quý 2 năm 2026. Phác đồ liều khởi đầu đã được điều chỉnh để giảm nguy cơ phản vệ đã được FDA đồng ý và đang được đưa vào giao thức nghiên cứu Giai đoạn 3. Công ty cũng dự kiến cập nhật nghiên cứu quy định và nhãn mở vào quý 1 năm 2026.

Larimar Therapeutics lên kế hoạch nộp hồ sơ BLA cho nomlabofusp vào Q2 2026 cho bệnh Ataxia Friedreich

Công ty đã cập nhật bộ tài liệu doanh nghiệp với dữ liệu nhãn mở mới cho thấy sự gia tăng FXN bền vững và các cải thiện lâm sàng theo hướng tích cực, đồng thời tái khẳng định kế hoạch nộp BLA vào Q2 2026 để xin phê duyệt nhanh dựa trên mức FXN ở da. FDA đã đồng ý với phác đồ liều đã điều chỉnh sau các trường hợp phản vệ.

LRMR: BLA nomlabofusp cho bệnh Friedreich’s ataxia nhắm mục tiêu Q2 2026

Larimar công bố dữ liệu nhãn mở dài hạn tích cực cho thấy mức FXN tăng bền vững và cải thiện lâm sàng theo hướng tích cực, đồng thời cho biết BLA xin phê duyệt nhanh hiện nhắm mục tiêu Q2 2026. Công ty cũng báo cáo chế độ liều khởi đầu mới đã được FDA đồng ý nhằm giảm nguy cơ phản vệ.