CAPR Capricor

Capricor: PDUFA для Deramiocel продлено до 22 ноября 2026 года

FDA классифицировала поправку к BLA от июля 2026 года как существенную и продлила целевую дату действия PDUFA с 22 августа 2026 года до 22 ноября 2026 года. Поправка включает данные 24-месячного открытого продления исследования HOPE-3 и дополнительные анализы, подтверждающие уточнённое показание, ориентированное на функцию верхних конечностей. Продление даёт CBER три дополнительных месяца для изучения новых данных.

Capricor: FDA AdComm проголосовал против эффективности Deramiocel при кардиомиопатии ДМД

Комитет по клеточным, тканевым и генно-терапевтическим препаратам проголосовал 3-9, что имеющиеся данные не подтверждают эффективность Deramiocel при кардиомиопатии ДМД. Голосование носит рекомендательный характер и касалось более узкого показания, чем было предложено; целевая дата принятия решения PDUFA остается 22 августа 2026 года.

Capricor: Lancet публикует данные HOPE-3 Phase 3 по deramiocel при DMD

The Lancet опубликовал полные результаты HOPE-3 Phase 3, подтвердив, что исследование достигло первичной конечной точки с 54% замедлением снижения функции верхних конечностей (p=0.03) и кардиологической пользой. Рецензированные данные составляют основу BLA, находящегося на активном рассмотрении FDA до даты PDUFA 22 августа 2026 года.

Capricor: FDA AdComm назначен на 29 июля по заявке BLA на Deramiocel при DMD

Документ подтверждает, что совещание консультативного комитета FDA запланировано на 29 июля 2026 года для обсуждения заявки BLA Capricor на Deramiocel при мышечной дистрофии Дюшенна. Компания заявляет, что ответила на все запросы FDA и что результаты исследования HOPE-3 фазы 3 продемонстрировали статистически значимую пользу по первичной конечной точке PUL 2.0. Материалы для ознакомления ссылаются на пост-хок анализы на основе более ранней версии SAP, которую компания считает устаревшей.

Комитет по консультированию по клеточным, тканевым и генным терапиям; Изменение уведомления — Заявка на лицензию на биологический препарат (BLA) 125842 от Capricor, Inc. на Deramiocel (аллогенные кардиосферные клетки человека)

Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) объявляет об изменении уведомления о заседании Комитета по консультированию по клеточным, тканевым и генным терапиям (Комитет). Это заседание было объявлено в Федеральном реестре 29 июня 2026 года. Изменение вносится для отражения корректировки разделов DATES, ADDRESSES и SUPPLEMENTARY INFORMATION: Procedure документа. Других изменений нет.

Комитет по консультированию по клеточным, тканевым и генным терапиям; Уведомление о заседании; Создание публичного досье; Запрос комментариев — Заявка на лицензию на биологический препарат (BLA) 125842 от Capricor, Inc. на Deramiocel (Человеческие аллогенные клетки, полученные из кардиосфер)

Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) объявляет о предстоящем публичном заседании консультативного комитета по клеточным, тканевым и генным терапиям (Комитет). Общая функция Комитета — предоставление консультаций и рекомендаций FDA по вопросам регулирования. Заседание будет открыто для публики. FDA создает досье для публичных комментариев по данному документу.

Capricor: заседание консультативного комитета FDA по BLA деramiocel при DMD назначено на 29 июля 2026 года

Комитет по клеточным, тканевым и генным терапиям FDA проведет заседание 29 июля 2026 года для рассмотрения заявки Capricor на регистрацию Deramiocel при мышечной дистрофии Дюшенна. Заседание предшествует целевой дате принятия решения по PDUFA — 22 августа 2026 года. Заявка подкреплена данными исследований фазы 2 HOPE-2, HOPE-2-OLE и фазы 3 HOPE-3.

Capricor: FDA назначает заседание консультативного комитета по BLA Deramiocel на 29 июля 2026 года

FDA назначила заседание Консультативного комитета по клеточным, тканевым и генным терапиям на 29 июля 2026 года для рассмотрения BLA Deramiocel. На заседании будут обсуждаться данные фазы 2 HOPE-2, HOPE-2-OLE и фазы 3 HOPE-3, поддерживающие заявку. Целевая дата принятия решения по PDUFA остаётся 22 августа 2026 года.

Capricor представит 5-летние данные HOPE-2 OLE и результаты HOPE-3 Ph3 на PPMD 2026

Capricor представит пятилетние данные HOPE-2 OLE, демонстрирующие устойчивую пользу для скелетных и сердечных мышц, а также ранее опубликованные результаты HOPE-3 Phase 3 на ежегодной конференции PPMD 2026 в июне 2026 года. Исследование Phase 3 достигло первичной конечной точки PUL 2.0 (p=0.03) и ключевой сердечной конечной точки LVEF (p=0.04). Компания отмечает, что заявка BLA находится на рассмотрении FDA до даты PDUFA 22 августа 2026 года.

Capricor: Deramiocel BLA под рассмотрением FDA; PDUFA 22 Aug 2026

FDA приняла повторную подачу Class 2 и возобновила полное рассмотрение BLA Deramiocel для DMD, установив целевую дату принятия решения PDUFA на 22 августа 2026 года. Обсуждение маркировки ожидается в ближайшее время. Исследование HOPE-3 Phase 3 достигло первичной конечной точки и всех вторичных конечных точек, контролируемых по ошибке I типа, что поддерживает BLA.

Capricor: Deramiocel PDUFA назначена на 22 августа 2026 года

FDA предоставила Deramiocel приоритетный обзор с целевой датой PDUFA 22 августа 2026 года. Сроки рассмотрения остались без изменений, несмотря на иск, поданный против Nippon Shinyaku и NS Pharma в связи с соглашением о дистрибуции в США.

Capricor: Deramiocel BLA на рассмотрении FDA, PDUFA 22 Aug 2026

FDA приняла повторную подачу Class 2 для Deramiocel BLA по DMD и установила целевую дату действия PDUFA на 22 August 2026. Ключевое исследование HOPE-3 Phase 3 достигло первичной конечной точки PUL v2.0 и ключевой сердечной конечной точки LVEF, поздние данные представлены на MDA 2026. GMP-площадка в Сан-Диего прошла инспекцию FDA Pre-License Inspection и готова к потенциальному коммерческому запуску.

Capricor устанавливает дату PDUFA 22 августа 2026 года для BLA Deramiocel

FDA отозвала CRL от июля 2025 года и возобновила рассмотрение BLA Deramiocel как повторную подачу класса 2. Назначена новая целевая дата действия PDUFA — 22 августа 2026 года; на данный момент проблем с рассмотрением не выявлено.