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Capricor：Deramiocel 的 PDUFA 日期延长至 2026 年 11 月 22 日

FDA 将 2026 年 7 月的 BLA 补充材料归类为重大补充，并将 PDUFA 目标行动日期从 2026 年 8 月 22 日延长至 2026 年 11 月 22 日。该补充材料包含 HOPE-3 研究的 24 个月开放标签扩展数据以及支持将适应症细化为上肢功能的其他分析。此次延期为 CBER 提供了三个月额外时间来审查新数据。

Capricor：FDA顾问委员会投票否决Deramiocel治疗DMD心肌病的有效性

细胞、组织和基因疗法顾问委员会以3-9的投票结果认为现有证据不支持Deramiocel治疗DMD心肌病的有效性。该投票不具约束力，针对的适应症范围比拟议的更窄；PDUFA目标行动日期仍为2026年8月22日。

Capricor：柳叶刀发表HOPE-3 III期deramiocel治疗DMD的数据

The Lancet发表了完整的HOPE-3 III期结果，确认试验达到主要终点，上肢功能下降减缓54%（p=0.03），并显示心脏获益。经同行评审的数据构成BLA的核心内容，目前FDA仍在积极审查中，PDUFA日期为2026年8月22日。

Capricor：7月29日FDA顾问委员会将就Deramiocel用于DMD的BLA召开会议

文件确认FDA顾问委员会会议定于2026年7月29日召开，讨论Capricor公司Deramiocel用于杜氏肌营养不良症的BLA。该公司表示已回应FDA所有要求，3期HOPE-3研究显示主要终点PUL 2.0有统计学显著获益。简报材料提及基于早期SAP版本的事后分析，该公司认为此版本已过时。

细胞、组织和基因疗法咨询委员会；通知修订- Capricor, Inc. 提交的生物制品许可申请 (BLA) 125842，Deramiocel（人同种异体心球来源细胞）

美国食品药品监督管理局（FDA）宣布修订细胞、组织和基因疗法咨询委员会（以下简称委员会）会议通知。该会议已于2026年6月29日在《联邦公报》上公布。此次修订旨在反映文件日期、地址和补充信息：程序部分的变更。无其他变更。

细胞、组织和基因疗法咨询委员会；会议通知；设立公开档案；征求意见——Capricor, Inc. 针对 Deramiocel（人同种异体心球来源细胞）的生物制品许可申请（BLA）125842

美国食品药品监督管理局（FDA）宣布即将召开细胞、组织和基因疗法咨询委员会（委员会）的公开咨询会议。委员会的一般职能是就监管问题向 FDA 提供建议和推荐。会议将向公众开放。FDA 正在为本文件设立公开档案以征求公众意见。

Capricor：FDA 顾问委员会定于 2026 年 7 月 29 日审议 Deramiocel 用于 DMD 的 BLA

FDA 细胞、组织和基因疗法顾问委员会将于 2026 年 7 月 29 日召开会议，审议 Capricor 针对杜氏肌营养不良症的 Deramiocel BLA。该会议早于 2026 年 8 月 22 日的 PDUFA 目标行动日期。此 BLA 获得 HOPE-2、HOPE-2-OLE 2 期及 HOPE-3 3 期试验数据支持。

Capricor：FDA定于2026年7月29日召开Deramiocel BLA咨询委员会会议

FDA已安排细胞、组织和基因疗法咨询委员会会议于2026年7月29日召开，以审查Deramiocel的BLA。该会议将讨论支持该申请的2期HOPE-2、HOPE-2-OLE和3期HOPE-3数据。PDUFA目标行动日期仍为2026年8月22日。

Capricor 将在 PPMD 2026 上展示 5 年 HOPE-2 OLE 和 HOPE-3 III 期数据

Capricor 将在 2026 年 6 月的 PPMD 2026 年会上展示显示骨骼肌和心脏获益持续的五年 HOPE-2 OLE 数据，以及此前已公布的 HOPE-3 III 期结果。该 III 期试验达到主要 PUL 2.0 终点（p=0.03）和关键心脏 LVEF 终点（p=0.04）。公司指出，其 BLA 正在接受 FDA 审查，PDUFA 日期为 2026 年 8 月 22 日。

Capricor：Deramiocel BLA 正在接受 FDA 审查；PDUFA 日期为 2026 年 8 月 22 日

FDA 已受理 Class 2 重新提交材料并恢复对 DMD 用 Deramiocel BLA 的全面审查，PDUFA 目标行动日期定于 2026 年 8 月 22 日。标签讨论预计很快开始。HOPE-3 3 期试验达到了主要终点及所有 I 类错误控制的次要终点，支持该 BLA。

Capricor：Deramiocel PDUFA 日期定于 2026 年 8 月 22 日

FDA 已授予 Deramiocel 优先审评，目标 PDUFA 行动日期为 2026 年 8 月 22 日。尽管针对 Nippon Shinyaku 和 NS Pharma 就美国分销协议提起的诉讼仍在进行中，审评时间表保持不变。

Capricor：Deramiocel BLA 获 FDA 受理，PDUFA 日期为 2026 年 8 月 22 日

FDA 已受理 Deramiocel BLA 的 Class 2 重新提交，用于 DMD，并将 PDUFA 目标行动日期定为 2026 年 8 月 22 日。HOPE-3 3 期试验达到了主要 PUL v2.0 终点和关键心脏 LVEF 终点，最新数据在 MDA 2026 上发布。圣地亚哥 GMP 工厂已通过 FDA 上市前检查，随时准备潜在的商业化上市。

Capricor将Deramiocel BLA的PDUFA日期定为2026年8月22日

FDA 解除了 2025 年 7 月的 CRL，并恢复了对 Deramiocel BLA 的 II 类重新提交审查。新的 PDUFA 目标行动日期定为 2026 年 8 月 22 日；目前未发现审查问题。