CAPR 카프리코

Capricor: Deramiocel PDUFA가 2026년 11월 22일로 연장됨

FDA는 2026년 7월 BLA 수정안을 주요 수정안으로 분류하고 PDUFA 목표 조치일을 2026년 8월 22일에서 2026년 11월 22일로 연장했습니다. 수정안에는 HOPE-3의 24개월 공개 라벨 연장 데이터와 상지 기능에 초점을 맞춘 정제된 적응증을 뒷받침하는 추가 분석이 포함되어 있습니다. 연장은 CBER에게 새로운 데이터를 검토할 수 있는 3개월의 추가 시간을 제공합니다.

Capricor: FDA AdComm, Deramiocel의 DMD 심근병증에 대한 유효성에 반대표

Cellular, Tissue and Gene Therapies Advisory Committee는 Deramiocel의 DMD 심근병증에 대한 유효성을 뒷받침하는 증거가 없다고 3-9로 투표했습니다. 이 투표는 구속력이 없으며 제안된 것보다 좁은 적응증을 다루었습니다. PDUFA 목표 조치일은 2026년 8월 22일로 유지됩니다.

Capricor: Lancet, DMD 대상 deramiocel HOPE-3 3상 데이터 발표

The Lancet이 HOPE-3 3상 전체 결과를 발표하며, 상지 기능 저하 54% 감소(p=0.03)와 심장 이점으로 1차 평가변수를 충족했음을 확인했습니다. 동료 심사된 데이터는 2026년 8월 22일 PDUFA 날짜를 앞두고 활발히 진행 중인 FDA 심사 중인 BLA의 핵심을 이룹니다.

Capricor: Deramiocel DMD BLA에 대한 FDA AdComm, 7월 29일로 예정

문서는 Capricor의 Deramiocel DMD BLA에 대한 FDA 자문위원회 회의가 2026년 7월 29일로 예정되어 있음을 확인합니다. 회사는 FDA의 모든 요청에 응답했으며, 3상 HOPE-3 결과에서 1차 평가변수 PUL 2.0에 대해 통계적으로 유의한 이점이 나타났다고 밝혔습니다. 브리핑 자료는 회사가 더 이상 사용되지 않는다고 보는 이전 SAP 버전에 기반한 사후 분석을 참조하고 있습니다.

세포, 조직 및 유전자 치료 자문위원회; 공지사항 수정-카프리코르(Capricor), Inc.의 Deramiocel(인간 동종 심장구 유래 세포)에 대한 생물의약품 허가 신청(BLA) 125842

식품의약품안전청(FDA)은 세포, 조직 및 유전자 치료 자문위원회(이하 위원회)의 회의 공지사항 수정을 발표합니다. 이 회의는 2026년 6월 29일 연방관보에 공지되었습니다. 이번 수정은 문서의 DATES, ADDRESSES 및 SUPPLEMENTARY INFORMATION: Procedure 부분의 변경 사항을 반영하기 위한 것입니다. 그 외 다른 변경 사항은 없습니다.

세포, 조직 및 유전자 치료 자문위원회; 회의 공지; 공개 문서 설정; 의견 요청-카프리코르(Capricor, Inc.)의 데라미오셀(인간 동종 심장구 유래 세포)에 대한 생물의약품 허가 신청(BLA) 125842

식품의약품안전청(FDA)은 세포, 조직 및 유전자 치료 자문위원회(이하 위원회)의 공개 자문위원회 회의를 곧 개최할 것이라고 발표합니다. 위원회의 일반적인 기능은 규제 문제에 대해 FDA에 조언과 권고를 제공하는 것입니다. 회의는 공개로 진행됩니다. FDA는 본 문서에 대한 공개 의견을 위한 문서를 설정하고 있습니다.

Capricor: DMD에서 Deramiocel BLA에 대한 FDA 자문위원회, 2026년 7월 29일로 예정

FDA의 세포, 조직 및 유전자 치료 자문위원회가 2026년 7월 29일에 뒤센 근이영양증에 대한 Capricor의 Deramiocel BLA를 검토하기 위해 소집될 예정입니다. 이 회의는 2026년 8월 22일의 PDUFA 목표 조치일에 앞서 진행됩니다. BLA는 Phase 2 HOPE-2, HOPE-2-OLE 및 Phase 3 HOPE-3 시험 데이터로 뒷받침됩니다.

Capricor: FDA, Deramiocel BLA 자문위원회 2026년 7월 29일로 일정 확정

FDA는 Deramiocel BLA 검토를 위해 2026년 7월 29일 세포·조직·유전자 치료 자문위원회 회의를 예정했다. 회의에서는 신청을 뒷받침하는 2상 HOPE-2, HOPE-2-OLE 및 3상 HOPE-3 데이터를 논의할 예정이다. PDUFA 목표 조치일은 2026년 8월 22일로 유지된다.

Capricor, PPMD 2026에서 5년 HOPE-2 OLE 및 HOPE-3 3상 데이터 발표 예정

Capricor은 2026년 6월 PPMD 2026 연례회의에서 지속적인 골격근 및 심장 이점을 보여주는 5년 HOPE-2 OLE 데이터를 발표하고, 이전에 보고된 HOPE-3 3상 결과를 발표할 예정입니다. 3상 시험은 주요 PUL 2.0 1차 평가변수(p=0.03)와 주요 심장 LVEF 평가변수(p=0.04)를 충족했습니다. 회사는 2026년 8월 22일 PDUFA 기한을 앞두고 BLA가 FDA 심사 중이라고 밝혔습니다.

Capricor: Deramiocel BLA FDA 심사 중; PDUFA 2026년 8월 22일

FDA가 Class 2 재제출을 수락하고 DMD용 Deramiocel BLA의 전면 심사를 재개했으며, PDUFA 목표 조치일은 2026년 8월 22일로 설정되었습니다. 라벨링 논의는 곧 시작될 것으로 예상됩니다. HOPE-3 3상 시험은 1차 평가변수와 모든 Type I 오류 통제 2차 평가변수를 충족하여 BLA를 뒷받침했습니다.

Capricor: Deramiocel PDUFA가 2026년 8월 22일로 설정됨

FDA가 Deramiocel에 대해 우선 심사(Priority Review)를 승인했으며, PDUFA 조치 목표일은 2026년 8월 22일입니다. Nippon Shinyaku 및 NS Pharma를 상대로 한 미국 유통 계약 관련 소송에도 불구하고 심사 일정은 변경되지 않았습니다.

Capricor: Deramiocel BLA, FDA 심사 중, PDUFA 2026년 8월 22일

FDA가 DMD용 Deramiocel BLA의 Class 2 재제출을 수락하고 PDUFA 목표 조치일을 2026년 8월 22일로 설정했습니다. HOPE-3 3상 시험이 주요 PUL v2.0 1차 평가변수와 주요 심장 LVEF 평가변수를 충족했으며, MDA 2026에서 late-breaking 데이터가 발표되었습니다. San Diego GMP 시설이 FDA 사전승인 검사(PRE-Approval Inspection)를 통과했으며, 잠재적 상업 출시를 위한 준비가 완료되었습니다.

Capricor, Deramiocel BLA에 대해 2026년 8월 22일 PDUFA 날짜 설정

FDA가 2025년 7월 CRL을 해제하고 Deramiocel BLA를 Class 2 재제출로 검토를 재개했습니다. 새로운 PDUFA 목표 조치 날짜가 2026년 8월 22일로 지정되었습니다. 현재 시점에서 검토 문제는 확인되지 않았습니다.