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Stoke Therapeutics: 2026年下半期にFDAとのpre-NDAミーティングを設定

同社は、Dravet症候群を対象としたzorevunersenのローリング形式による米国NDA提出に先立ち、データパッケージおよび統計解析計画について合意するためのFDAとのpre-NDAミーティングを2026年下半期に予定していると発表した。このミーティングは、2027年Q1に開始予定のローリングNDAに先立つ最後の正式な規制当局とのやり取りとなる。

FDAがLEQEMBI IQLIK（lecanemab-irmb）の皮下投与開始用量を承認

FDAは早期アルツハイマー病に対する週1回皮下投与のlecanemab-irmb（LEQEMBI IQLIK）のsBLAを承認した。これにより、開始および維持のための初の在宅オートインジェクター選択肢が提供され、治療を通じてIVとSCの投与を切り替えることが可能になる。米国での発売は2026年8月下旬に予定されている。

Stoke、Dravet症候群を対象としたzorevunersenのEMPEROR第3相試験の登録完了

Stokeは、zorevunersenの第3相EMPEROR試験で162名の患者登録完了を発表しました。同社は2027年Q1に米国NDAのローリング提出を開始し、2027年Q3に第3相データ読み出しを予定し、2027年H2に提出を完了する計画です。

BiogenのsalanersenがSMAに対してFDAの画期的治療薬指定を取得

FDAはPhase 1b探索的データに基づき、SMAに対するsalanersenに画期的治療薬指定を付与した。指定は利用可能な治療法に対する潜在的な大幅な改善を認め、開発および審査を迅速化する。Biogenは資産の規制経路を支えるため、3つのグローバルPhase 3試験（STELLAR-1、STELLAR-2、SOLAR）を進めている。

UCB/Biogen、SLEに対するdapirolizumab pegolのPHOENYCS GO第3相試験の肯定的結果を公表

The Lancet誌の掲載により、PHOENYCS GO第3相試験が48週時点で主要評価項目を達成し、dapirolizumab pegol＋SOC群がプラセボ＋SOC群に対し統計学的に有意なBICLA奏効を示したことが確認された。これらのデータは開発継続を支持し、現在被験者登録中の確認的第3相PHOENYCS FLY試験の実施を裏付ける。

バイオジェン:フェーズ2 CELIA試験のトップライン結果、diranersenでタウ蛋白の減少と認知機能への効果を示す

The Phase 2 CELIA study met key secondary and exploratory endpoints, demonstrating robust reductions in CSF tau and tau-PET pathology plus slowing of clinical decline across all doses, particularly the 60 mg q24w arm. Although the primary endpoint (dose-response on CDR-SB at Week 76) was not met, the data provide the first randomized Phase 2 evidence that a tau-directed ASO can impact both biomarkers and cognition in early Alzheimer’s disease, prompting Biogen to advance the program to registrational development.

エーザイ/バイオジェン：FDA、LEQEMBI IQLIK sBLAの審査を3ヶ月延長

FDAはLEQEMBI IQLIK sBLAの審査期間を3ヶ月延長した。新しいPDUFA目標アクション日はプレスリリースに記載されていない。この延長により、早期アルツハイマー病の初期投与量としての週1回皮下注射製剤の承認決定が遅れることになる。

Stoke:第3相EMPEROR試験の登録完了は2026年6月を見込む

The document updates the Phase 3 EMPEROR study timeline: enrollment of ~150 patients in the U.S., UK and Japan is now expected to finish in June 2026, with data readout guided for mid-2027 to support a rolling NDA submission starting Q1 2027. New 4-year OLE data showing durable seizure reductions and statistically significant cognition/behavior gains are also reported, but no regulatory decision or PDUFA date is stated.

Stoke、zorevunersenのEMPEROR第3相登録および結果発表を加速

同社は2026年第2四半期に150名の患者登録完了を予定し、EMPEROR第3相データの結果発表を2027年半ばに前倒しした。ローリングNDA提出は2027年前半に開始予定。Breakthrough Therapy Designationに基づくFDAとの継続的な協議では、迅速化経路の検討が続けられている。

Biogen, Inc. · 完全回答書 (NDA 209531/S-016)

FDAはNDA 209531/S-016に対する完全回答書を2025-09-22に発行した。

Biogen Inc. · FDAがLeqembi IQLIK（lecanemab-irmb）を承認

FDAのPurple Bookには、BLA 761375（Leqembi IQLIK、lecanemab-irmb；Eisai, Incorporated、CDER）が2025-08-29に承認されたと記載されています。