RGNX REGENXBIO

REGENXBIO: FDA menempatkan clinical hold pada RGX-121 BLA

FDA menempatkan clinical hold pada RGX-121 BLA setelah temuan MRI tulang belakang asimtomatik ditemukan pada lima peserta CAMPSIITE. Perusahaan tidak mengharapkan untuk mengajukan kembali BLA dalam waktu dekat dan akan menggabungkan umpan balik FDA serta data jangka panjang sebelum langkah selanjutnya.

Novartis: EC menyetujui Itvisma untuk pasien SMA berusia ≥2 tahun

Komisi Eropa telah menyetujui Itvisma (onasemnogene abeparvovec) untuk anak-anak berusia dua tahun ke atas, remaja, dan dewasa dengan 5q SMA, memperluas label terapi gen ini melampaui populasi bayi yang sebelumnya disetujui. Hal ini menjadikan Itvisma sebagai terapi penggantian gen pertama dan satu-satunya yang disetujui di Uni Eropa untuk populasi SMA yang luas ini. Persetujuan ini didukung oleh studi registrasi STEER serta studi pendukung STRENGTH dan STRONG yang menunjukkan manfaat fungsi motorik yang berkelanjutan.

REGENXBIO menyelesaikan pemberian dosis pada studi konfirmatori RGX-202, merencanakan BLA pada Q3 2026

REGENXBIO telah menyelesaikan pemberian dosis pada studi konfirmatori RGX-202 untuk distrofi otot Duchenne, menyelesaikan program registrasi. Perusahaan kini merencanakan untuk mengajukan BLA melalui jalur persetujuan dipercepat pada Q3 2026, dengan potensi persetujuan FDA ditargetkan pada paruh kedua 2027. BLA akan mencakup data keamanan dari 63 pasien dan data efikasi dari kohort pivotal 30 pasien.

REGENXBIO selaras dengan FDA mengenai jalur pengajuan ulang BLA NAVSUNLI

FDA mengonfirmasi data CAMPSIITE yang ada cukup untuk tinjauan persetujuan dipercepat dan tidak diperlukan studi baru. REGENXBIO akan mengadakan pertemuan Tipe A pada Juli dan mengajukan ulang BLA pada Q3 2026, dengan tinjauan FDA yang dipercepat dan diskusi pelabelan yang akan menyusul.

REGENXBIO: Data topline pivotal RGX-202 diharapkan awal Q2 2026

Perusahaan mengumumkan bahwa hasil topline pivotal dari uji coba konfirmatori Phase I/II AFFINITY DUCHENNE untuk RGX-202 diharapkan pada awal Q2 2026. Pendaftaran dalam uji coba konfirmatori (n=30) sedang berlangsung dan mayoritas pasien diharapkan telah terdaftar pada saat pengajuan BLA yang direncanakan.

REGENXBIO menerima CRL FDA untuk RGX-121 BLA pada MPS II

FDA mengeluarkan Complete Response Letter pada 7 Februari 2026 yang menolak RGX-121 BLA di bawah persetujuan dipercepat. Badan tersebut menyebutkan ketidakpastian seputar kelayakan pasien neuronopatik, komparabilitas kontrol eksternal, dan CSF HS D2S6 sebagai titik akhir pengganti. REGENXBIO merencanakan pertemuan Type A dan bermaksud untuk mengajukan kembali BLA dengan data tambahan.

REGENXBIO, Inc. · surat respons lengkap (BL 125840)

FDA mengeluarkan surat respons lengkap untuk BL 125840 tertanggal 2026-02-07.

Novartis AG · FDA menyetujui ITVISMA (onasemnogene abeparvovec-brve)

Buku Ungu FDA mencantumkan BLA 125856 (ITVISMA, onasemnogene abeparvovec-brve; Novartis Gene Therapies, Inc., CBER) sebagai dilisensikan pada 2025-11-24.

REGENXBIO: RGX-121 PDUFA ditetapkan pada 8 Februari 2026

FDA telah menetapkan tanggal aksi target PDUFA pada 8 Februari 2026 untuk BLA RGX-121. Perusahaan memperkirakan persetujuan akan memberikan Priority Review Voucher yang sepenuhnya dimiliki oleh perusahaan.