CAPR Capricor

Capricor: Deramiocel PDUFA tarihi 22 Kasım 2026'ya uzatıldı

FDA, Temmuz 2026 BLA değişikliğini büyük değişiklik olarak sınıflandırdı ve PDUFA hedef eylem tarihini 22 Ağustos 2026'dan 22 Kasım 2026'ya uzattı. Değişiklik, HOPE-3'ten 24 aylık açık etiketli uzatma verilerini ve üst ekstremite fonksiyonuna odaklanan rafine edilmiş bir endikasyonu destekleyen ek analizleri içermektedir. Uzatma, CBER'e yeni verileri incelemek için üç ek ay sağlamaktadır.

Capricor: FDA AdComm, Deramiocel'in DMD kardiyomiyopatisi için etkinliğini 3-9 oyla reddetti

Cellular, Tissue and Gene Therapies Advisory Committee, mevcut kanıtların Deramiocel'in DMD kardiyomiyopatisi için etkinliğini desteklemediğine 3-9 oyla karar verdi. Oy bağlayıcı değildir ve önerilenden daha dar bir endikasyonu ele almıştır; PDUFA hedef eylem tarihi 22 Ağustos 2026 olarak kalmaktadır.

Capricor: Lancet, HOPE-3 Faz 3 verilerini DMD için deramiocel ile yayınladı

The Lancet, tam HOPE-3 Faz 3 sonuçlarını yayınladı ve çalışmanın birincil sonlanım noktasına ulaştığını doğruladı; üst ekstremite düşüşünde %54 yavaşlama (p=0.03) ve kardiyak fayda sağlandı. Hakemli veriler, 22 Ağustos 2026 PDUFA tarihinden önce aktif FDA incelemesi altında kalan BLA'nın temelini oluşturuyor.

Capricor: Deramiocel BLA için FDA AdComm 29 Temmuz'da düzenlenecek

Belge, Capricor'un Deramiocel BLA'sını Duchenne musküler distrofisinde tartışmak üzere FDA danışma komitesi toplantısının 29 Temmuz 2026'da düzenleneceğini doğrulamaktadır. Şirket, FDA'nın tüm taleplerine yanıt verdiğini ve Faz 3 HOPE-3 sonuçlarının birincil son nokta PUL 2.0 üzerinde istatistiksel olarak anlamlı fayda gösterdiğini belirtmektedir. Bilgilendirme materyalleri, şirketin artık geçersiz kabul ettiği daha önceki bir SAP sürümüne dayalı post-hoc analizlere atıfta bulunmaktadır.

Hücresel, Doku ve Gen Tedavileri Danışma Komitesi; Bildirimin Değiştirilmesi-Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) 125842 Capricor, Inc.'den Deramiocel (İnsan Allojenik Kardiyosfer Kaynaklı Hücreler) İçin

Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), Hücresel, Doku ve Gen Tedavileri Danışma Komitesi (Komite) toplantı bildiriminde bir değişiklik duyurmaktadır. Bu toplantı 29 Haziran 2026 tarihinde Federal Kayıt'ta duyurulmuştu. Değişiklik, belgenin TARİHLER, ADRESLER ve EK BİLGİLER: Prosedür kısmındaki bir değişikliği yansıtmak için yapılmaktadır. Başka değişiklik yoktur.

Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee; Toplantı Bildirimi; Kamu Dosyası Kurulması; Yorum Talebi-Biologics License Application (BLA) 125842 Capricor, Inc.'den Deramiocel (Human Allogeneic Cardiosphere-Derived Cells) için

Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), Cellular, Tissue, and Gene Therapies Advisory Committee (Komite) toplantısının yakında yapılacağını duyurur. Komitenin genel işlevi, FDA'ya düzenleyici konularda tavsiye ve önerilerde bulunmaktır. Toplantı halka açık olacaktır. FDA, bu belge hakkında kamu yorumu için bir dosya oluşturmaktadır.

Capricor: Deramiocel BLA için FDA adcomm toplantısı 29 Temmuz 2026'da DMD için düzenlenecek

FDA'nın Hücresel, Doku ve Gen Tedavileri Danışma Komitesi, Duchenne musküler distrofisinde Capricor'un Deramiocel BLA'sını incelemek üzere 29 Temmuz 2026'da toplanacak. Toplantı, 22 Ağustos 2026 PDUFA hedef eylem tarihinden önce gerçekleşecek. BLA, Faz 2 HOPE-2, HOPE-2-OLE ve Faz 3 HOPE-3 çalışma verileriyle destekleniyor.

Capricor: FDA, Deramiocel BLA danışma komitesini 29 Temmuz 2026 tarihine planladı

FDA, Deramiocel BLA dosyasını incelemek üzere Hücresel, Doku ve Gen Tedavileri Danışma Komitesi toplantısını 29 Temmuz 2026 tarihine planladı. Toplantıda başvuruyu destekleyen Faz 2 HOPE-2, HOPE-2-OLE ve Faz 3 HOPE-3 verileri tartışılacak. PDUFA hedef eylem tarihi 22 Ağustos 2026 olarak kalmaktadır.

Capricor, PPMD 2026'da 5 yıllık HOPE-2 OLE ve HOPE-3 Faz 3 verilerini sunacak

Capricor, PPMD 2026 Yıllık Konferansı'nda Haziran 2026'da sürdürülen iskelet ve kardiyak fayda gösteren beş yıllık HOPE-2 OLE verilerini ve daha önce bildirilen HOPE-3 Faz 3 sonuçlarını sunacak. Faz 3 çalışması birincil PUL 2.0 sonlanım noktasını (p=0.03) ve ana kardiyak LVEF sonlanım noktasını (p=0.04) karşıladı. Şirket, 22 Ağustos 2026 PDUFA tarihinden önce BLA'sının FDA incelemesi altında olduğunu belirtiyor.

Capricor: Deramiocel BLA FDA incelemesi altında; PDUFA 22 Ağustos 2026

FDA, Class 2 yeniden sunumu kabul etmiş ve DMD için Deramiocel BLA'nın tam incelemesini yeniden başlatmış olup, PDUFA hedef eylem tarihi 22 Ağustos 2026 olarak belirlenmiştir. Etiketleme tartışmalarının yakında başlaması beklenmektedir. HOPE-3 Faz 3 çalışması birincil sonlanım noktasını ve tüm Tip I hata kontrollü ikincil sonlanım noktalarını karşılamış olup, BLA'yı desteklemektedir.

Capricor: Deramiocel PDUFA tarihi 22 Ağustos 2026 olarak belirlendi

FDA, Deramiocel'e Öncelikli İnceleme tanıdı ve hedef PDUFA işlem tarihi 22 Ağustos 2026 olarak belirlendi. Nippon Shinyaku ve NS Pharma'ya ABD dağıtım anlaşması nedeniyle açılan davaya rağmen inceleme süresi değişmedi.

Capricor: Deramiocel BLA FDA incelemesi altında, PDUFA 22 Ağ 2026

FDA, DMD için Deramiocel BLA'nın Class 2 yeniden sunumunu kabul etti ve PDUFA hedef eylem tarihini 22 Ağustos 2026 olarak belirledi. HOPE-3 Faz 3 deneyi birincil PUL v2.0 sonlanım noktasını ve ana kardiyak LVEF sonlanım noktasını karşıladı; MDA 2026'da geç açıklanan veriler sunuldu. San Diego GMP tesisi FDA Ön Lisans İncelemesini geçti ve potansiyel ticari lansmana hazır.

Capricor, Deramiocel BLA için PDUFA tarihini 22 Ağustos 2026 olarak belirledi

FDA, Temmuz 2025 CRL'yi kaldırdı ve Deramiocel BLA incelemesini Sınıf 2 yeniden başvuru olarak sürdürdü. Yeni PDUFA hedef eylem tarihi 22 Ağustos 2026 olarak belirlendi; şu anda herhangi bir inceleme sorunu tespit edilmedi.