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Capricor：Deramiocel PDUFA 延長至 2026 年 11 月 22 日

FDA 將 2026 年 7 月的 BLA 修正案歸類為重大修正案，並將 PDUFA 目標行動日期從 2026 年 8 月 22 日延長至 2026 年 11 月 22 日。該修正案包含 HOPE-3 試驗 24 個月開放標籤延伸數據，以及支持精煉適應症（聚焦上肢功能）的額外分析。此次延長讓 CBER 獲得三個月的額外時間審查新數據。

Capricor：FDA 諮詢委員會投票否決 Deramiocel 對 DMD 心肌病的療效

細胞、組織與基因療法諮詢委員會以 3 比 9 票認為現有證據不足以支持 Deramiocel 對 DMD 心肌病的療效。此投票不具約束力，且討論的適應症範圍小於原提案；PDUFA 目標行動日期仍為 2026 年 8 月 22 日。

Capricor：Lancet 發表 HOPE-3 第三期 deramiocel 治療 DMD 之數據

The Lancet 發表 HOPE-3 第三期完整結果，確認試驗達到主要終點，上肢功能衰退減緩 54%（p=0.03），並顯示心臟益處。經同行評審的數據為 BLA 申請的核心，FDA 持續審查中，PDUFA 目標日期為 2026 年 8 月 22 日。

Capricor：FDA 諮詢委員會定於 7 月 29 日審議 Deramiocel 用於 DMD 的 BLA

文件確認 FDA 諮詢委員會會議已排定於 2026 年 7 月 29 日召開，討論 Capricor 針對 Duchenne 肌肉萎縮症提交的 Deramiocel BLA。公司表示已回應 FDA 所有要求，且 Phase 3 HOPE-3 試驗結果顯示主要終點 PUL 2.0 達到統計學顯著效益。簡報資料提及基於早期 SAP 版本的 post-hoc 分析，公司認為該版本已過時。

細胞、組織及基因療法諮詢委員會；通知修正－Capricor, Inc. 之生物製品許可申請 (BLA) 125842 Deramiocel（人類異體心臟球衍生細胞）

美國食品藥物管理局 (FDA) 宣布修正細胞、組織及基因療法諮詢委員會（以下簡稱委員會）會議通知。此會議原於 2026 年 6 月 29 日在《聯邦公報》上公告。本次修正係針對文件中的日期、地址及補充資訊：程序部分進行調整。其他內容均無變更。

細胞、組織與基因療法諮詢委員會；會議通知；設立公眾檔案；徵求意見－Capricor, Inc. 提交的生物製品許可申請 (BLA) 125842 Deramiocel（人類異體心臟球來源細胞）

美國食品藥物管理局 (FDA) 宣布即將舉行細胞、組織與基因療法諮詢委員會（以下簡稱委員會）的公開諮詢會議。委員會的一般職能是就監管議題向 FDA 提供建議與推薦。會議將對公眾開放。FDA 正在為本文件設立公眾檔案以徵求意見。

Capricor：FDA 諮詢委員會定於 2026 年 7 月 29 日審議 Deramiocel 用於 DMD 的 BLA

FDA 細胞、組織與基因療法諮詢委員會將於 2026 年 7 月 29 日召開會議，審議 Capricor 針對杜興氏肌肉營養不良症提出的 Deramiocel BLA。該會議早於 PDUFA 目標行動日期 2026 年 8 月 22 日。此 BLA 獲得 Phase 2 HOPE-2、HOPE-2-OLE 及 Phase 3 HOPE-3 試驗數據支持。

Capricor：FDA 安排 Deramiocel BLA 諮詢委員會會議於 2026 年 7 月 29 日

FDA 已安排細胞、組織與基因療法諮詢委員會會議於 2026 年 7 月 29 日召開，以審查 Deramiocel BLA。會議將討論支持申請的 Phase 2 HOPE-2、HOPE-2-OLE 及 Phase 3 HOPE-3 數據。PDUFA 目標行動日期維持 2026 年 8 月 22 日。

Capricor 將在 PPMD 2026 發表 HOPE-2 OLE 五年期及 HOPE-3 第三期數據

Capricor 將在 2026 年 6 月舉行的 PPMD 2026 年會上，發表 HOPE-2 OLE 五年期數據，顯示骨骼肌與心臟持續獲益，以及先前已公布的 HOPE-3 第三期結果。第三期試驗達到主要 PUL 2.0 終點（p=0.03）及關鍵心臟 LVEF 終點（p=0.04）。公司指出其 BLA 正在 FDA 審查中，PDUFA 日期為 2026 年 8 月 22 日。

Capricor：Deramiocel BLA 正在接受 FDA 審查；PDUFA 日期為 2026 年 8 月 22 日

FDA 已受理 Class 2 重新提交並恢復對 DMD 用 Deramiocel BLA 的全面審查，設定 PDUFA 目標行動日期為 2026 年 8 月 22 日。標籤討論預計很快開始。HOPE-3 第三期試驗達到主要終點及所有 I 型錯誤控制的次要終點，支持該 BLA。

Capricor：Deramiocel PDUFA 日期定於 2026 年 8 月 22 日

FDA 授予 Deramiocel 優先審查，目標 PDUFA 行動日期為 2026 年 8 月 22 日。儘管已對 Nippon Shinyaku 及 NS Pharma 就美國經銷協議提起訴訟，審查時程仍維持不變。

Capricor：Deramiocel BLA 正在接受 FDA 審查，PDUFA 日期為 2026 年 8 月 22 日

FDA 已受理 Deramiocel BLA 的 Class 2 重新提交，用於 DMD，並設定 PDUFA 目標行動日期為 2026 年 8 月 22 日。HOPE-3 第三期試驗達到主要 PUL v2.0 終點及關鍵心臟 LVEF 終點，晚期突破性數據已於 MDA 2026 發表。聖地牙哥 GMP 廠房已通過 FDA 上市前檢查，準備好迎接潛在商業上市。

Capricor 設定 Deramiocel BLA 的 PDUFA 日期為 2026 年 8 月 22 日

FDA 撤銷 2025 年 7 月的 CRL，並以 Class 2 補件形式恢復對 Deramiocel BLA 的審查。新的 PDUFA 目標行動日期定為 2026 年 8 月 22 日；目前未發現任何審查問題。