CAPR Capricor

Capricor: Deramiocel PDUFA được gia hạn đến ngày 22 tháng 11 năm 2026

FDA đã phân loại bản sửa đổi BLA tháng 7 năm 2026 là bản sửa đổi lớn và gia hạn ngày mục tiêu hành động PDUFA từ ngày 22 tháng 8 năm 2026 sang ngày 22 tháng 11 năm 2026. Bản sửa đổi bao gồm dữ liệu mở nhãn 24 tháng từ HOPE-3 và các phân tích bổ sung hỗ trợ chỉ định tinh chỉnh tập trung vào chức năng chi trên. Việc gia hạn cung cấp cho CBER thêm ba tháng để xem xét dữ liệu mới.

Capricor: hội đồng cố vấn FDA (AdComm) bỏ phiếu phản đối hiệu quả của Deramiocel trong bệnh cơ tim do DMD

The Cellular, Tissue and Gene Therapies Advisory Committee voted 3-9 that available evidence does not support Deramiocel's effectiveness for DMD cardiomyopathy. The vote is non-binding and addressed a narrower indication than proposed; the PDUFA target action date remains August 22, 2026.

Capricor: Tạp chí Lancet công bố dữ liệu giai đoạn 3 HOPE-3 cho deramiocel trong DMD

Tạp chí Lancet đã công bố toàn bộ kết quả giai đoạn 3 HOPE-3, xác nhận thử nghiệm đạt điểm cuối chính với việc làm chậm 54% sự suy giảm chức năng chi trên (p=0.03) và lợi ích tim mạch. Dữ liệu được đánh giá đồng cấp tạo thành cốt lõi của đơn BLA vẫn đang được FDA xem xét tích cực trước ngày PDUFA 22 tháng 8 năm 2026.

Capricor: FDA AdComm dự kiến họp ngày 29 tháng 7 về BLA Deramiocel trong DMD

Tài liệu xác nhận cuộc họp ủy ban tư vấn FDA được lên lịch vào ngày 29 tháng 7, 2026 để thảo luận BLA của Capricor cho Deramiocel trong bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne. Công ty cho biết đã đáp ứng tất cả các yêu cầu của FDA và kết quả giai đoạn 3 HOPE-3 cho thấy lợi ích có ý nghĩa thống kê trên tiêu chí chính PUL 2.0. Tài liệu tóm tắt đề cập đến các phân tích hậu kiểm dựa trên phiên bản SAP trước đó mà công ty coi là lỗi thời.

Ủy ban Tư vấn Liệu pháp Tế bào, Mô và Gen; Sửa đổi Thông báo - Đơn xin Cấp phép Sinh học (BLA) 125842 từ Capricor, Inc. cho Deramiocel (Tế bào Dẫn xuất từ Tim Cầu người Đồng loài)

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đang thông báo sửa đổi thông báo về cuộc họp của Ủy ban Tư vấn Liệu pháp Tế bào, Mô và Gen (Ủy ban). Cuộc họp này đã được thông báo trên Federal Register vào ngày 29 tháng 6 năm 2026. Việc sửa đổi được thực hiện để phản ánh thay đổi trong phần NGÀY THÁNG, ĐỊA CHỈ và THÔNG TIN BỔ SUNG: Thủ tục của tài liệu. Không có thay đổi nào khác.

Ủy ban Tư vấn về Liệu pháp Tế bào, Mô và Gen; Thông báo Cuộc họp; Thành lập Hồ sơ Công khai; Yêu cầu Ý kiến - Đơn xin Cấp phép Sinh học (BLA) 125842 từ Capricor, Inc. cho Deramiocel (Tế bào Dẫn xuất từ Tim người Dị ghép)

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) thông báo về cuộc họp sắp tới của ủy ban tư vấn công khai thuộc Ủy ban Tư vấn về Liệu pháp Tế bào, Mô và Gen (Ủy ban). Chức năng chung của Ủy ban là cung cấp tư vấn và khuyến nghị cho FDA về các vấn đề quản lý. Cuộc họp sẽ mở cửa cho công chúng. FDA đang thành lập một hồ sơ để công chúng đóng góp ý kiến về tài liệu này.

Capricor: cuộc họp tư vấn của FDA về BLA của Deramiocel trong DMD được ấn định vào ngày 29 tháng 7 năm 2026

Ủy ban tư vấn về Liệu pháp Tế bào, Mô và Gen của FDA sẽ họp vào ngày 29 tháng 7 năm 2026 để xem xét BLA của Capricor cho Deramiocel trong bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne. Cuộc họp diễn ra trước ngày PDUFA dự kiến là 22 tháng 8 năm 2026. BLA được hỗ trợ bởi dữ liệu từ thử nghiệm giai đoạn 2 HOPE-2, HOPE-2-OLE và giai đoạn 3 HOPE-3.

Capricor: FDA lên lịch họp ủy ban tư vấn BLA Deramiocel vào ngày 29 tháng 7 năm 2026

FDA đã lên lịch họp Ủy ban Tư vấn Liệu pháp Tế bào, Mô và Gen vào ngày 29 tháng 7 năm 2026 để xem xét BLA Deramiocel. Cuộc họp sẽ thảo luận dữ liệu Giai đoạn 2 HOPE-2, HOPE-2-OLE và Giai đoạn 3 HOPE-3 hỗ trợ đơn đăng ký. Ngày hành động mục tiêu PDUFA vẫn là ngày 22 tháng 8 năm 2026.

Capricor sẽ trình bày dữ liệu HOPE-2 OLE 5 năm và HOPE-3 Ph3 tại PPMD 2026

Capricor sẽ trình bày dữ liệu HOPE-2 OLE năm năm cho thấy lợi ích xương và tim mạch bền vững cùng kết quả HOPE-3 Phase 3 đã công bố trước đó tại Hội nghị thường niên PPMD 2026 vào tháng 6 năm 2026. Thử nghiệm Phase 3 đạt điểm cuối chính PUL 2.0 (p=0.03) và điểm cuối tim mạch LVEF quan trọng (p=0.04). Công ty cho biết BLA đang được FDA xem xét trước ngày PDUFA 22 tháng 8 năm 2026.

Capricor: Deramiocel BLA đang được FDA xem xét; PDUFA 22 Aug 2026

FDA đã chấp nhận đơn nộp lại Class 2 và tiếp tục xem xét toàn diện BLA Deramiocel cho DMD, đặt ngày hành động mục tiêu PDUFA là 22 August 2026. Các cuộc thảo luận về nhãn mác dự kiến sẽ bắt đầu sớm. Thử nghiệm HOPE-3 Phase 3 đã đạt điểm cuối chính và tất cả các điểm cuối phụ được kiểm soát lỗi Type I, hỗ trợ BLA.

Capricor: Deramiocel PDUFA đặt ngày 22 tháng 8 năm 2026

FDA đã cấp Đánh giá Ưu tiên cho Deramiocel với ngày hành động PDUFA mục tiêu là 22 tháng 8 năm 2026. Thời gian xem xét vẫn giữ nguyên bất chấp vụ kiện chống lại Nippon Shinyaku và NS Pharma liên quan đến thỏa thuận phân phối tại Hoa Kỳ.

Capricor: Deramiocel BLA đang được FDA xem xét, PDUFA 22 Aug 2026

FDA đã chấp nhận đơn nộp lại Class 2 của Deramiocel BLA cho DMD và đặt ngày hành động mục tiêu PDUFA là 22 August 2026. Thử nghiệm HOPE-3 Phase 3 đã đạt điểm cuối chính PUL v2.0 và điểm cuối tim mạch LVEF quan trọng, với dữ liệu late-breaking được trình bày tại MDA 2026. Cơ sở GMP San Diego đã vượt qua FDA Pre-License Inspection và sẵn sàng cho việc ra mắt thương mại tiềm năng.

Capricor đặt ngày PDUFA là 22 tháng 8 năm 2026 cho đơn BLA Deramiocel

FDA đã gỡ bỏ CRL tháng 7 năm 2025 và tiếp tục xem xét đơn BLA Deramiocel dưới dạng nộp lại Class 2. Ngày hành động mục tiêu PDUFA mới được ấn định là 22 tháng 8 năm 2026; hiện tại chưa phát hiện vấn đề nào trong quá trình xem xét.