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रॉयल्टी फार्मा: नोवार्टिस पेलाकार्सन हॉराइजन फेज 3 प्राथमिक एंडपॉइंट पूरा करने में विफल

नोवार्टिस का पेलाकार्सन के लिए फेज 3 हॉराइजन आउटकम्स ट्रायल प्लेसिबो की तुलना में अपना प्राथमिक कम्पोजिट कार्डियोवैस्कुलर एंडपॉइंट पूरा करने में विफल रहा। रॉयल्टी फार्मा आयोनिस को कोई माइलस्टोन भुगतान नहीं करेगी और स्पिनराजा रॉयल्टी हित 550 मिलियन डॉलर के भुगतान के बाद आयोनिस को वापस हो जाएगा, जिससे 500 मिलियन डॉलर के निवेश पर 1.1x रिटर्न मिलेगा।

Ionis: FDA ने Alexander रोग के लिए Zanvastro (zilganersen) को मंजूरी दी

FDA ने zilganersen (Zanvastro) इंजेक्शन को पूर्ण मंजूरी दी है, जिससे यह pediatric और adult दोनों रोगियों के लिए Alexander रोग की पहली स्वीकृत चिकित्सा बन गई है। इससे यह संपत्ति एक जांचाधीन उम्मीदवार से स्वीकृत उत्पाद में बदल गई है, जिससे इसका नियामक मार्ग पूरा हो गया है।

Ionis Pharmaceuticals, Inc. · FDA Zanvastro (zilganersen) को अनुमोदित करता है

FDA Zanvastro (zilganersen) को 2026 के नवीन दवा अनुमोदन #37 के रूप में 2026-09-03 को सूचीबद्ध करता है: बाल चिकित्सा और वयस्क रोगियों में Alexander disease के इलाज के लिए

Ionis: zilganersen की NDA प्रायोरिटी रिव्यू में, PDUFA तिथि 22 सितंबर 2026

8-K में कहा गया है कि Alexander disease में zilganersen के लिए NDA FDA Priority Review के अंतर्गत है, जिसकी PDUFA लक्ष्य कार्रवाई तिथि 22 सितंबर 2026 है। Ionis ने Recordati के साथ ex-U.S. विकास और व्यावसायीकरण के लिए लाइसेंस समझौता भी किया। यह संपत्ति के लिए अगला नियामक निर्णय बिंदु निर्धारित करता है।

Ionis: ATTR-CM में eplontersen के लिए CARDIO-TTRansform चरण 3 प्राथमिक समापन बिंदु चूक गया

ATTR-CM में eplontersen के चरण 3 CARDIO-TTRansform परीक्षण ने प्लेसिबो की तुलना में सीवी मृत्यु और आवर्ती सीवी घटनाओं के प्राथमिक संयुक्त समापन बिंदु को पूरा नहीं किया। केवल पूर्व-निर्दिष्ट मोनोथेरेपी उपसमूह में नाममात्र रूप से महत्वपूर्ण लाभ (HR 0.71) देखा गया, जबकि पृष्ठभूमि स्टेबलाइजर्स पर रोगियों में कोई उपचार प्रभाव नहीं दिखा। पूर्ण डेटा अगस्त 2026 में ESC कांग्रेस में प्रस्तुत किया जाएगा।

आयनिस ने ओबुडानेर्सन के चरण 3 रिवील अध्ययन में निर्णायक-समूह नामांकन पूरा किया

आयनिस ने चरण 3 रिवील अध्ययन के निर्णायक बाल चिकित्सा समूह (समूह 1, n=136) में नामांकन पूरा करने की घोषणा की। वयस्क समूह (समूह 2) अभी भी नामांकन कर रहा है और Q3 2026 में पूरा होने की उम्मीद है। पूर्ण रिवील अध्ययन से टॉपलाइन डेटा अब 2027 की दूसरी छमाही के लिए निर्देशित किया गया है।

Ionis: FDA ने TRYNGOLZA (olezarsen) को sHTG के लिए मंजूरी दी

FDA ने TRYNGOLZA (olezarsen) को वयस्कों में गंभीर हाइपरट्राइग्लिसराइडिमिया (TG ≥500 mg/dL) वाले रोगियों में ट्राइग्लिसराइड्स और तीव्र अग्नाशयशोथ के जोखिम को कम करने के लिए संकेतित पहली और एकमात्र चिकित्सा के रूप में मंजूरी दी। यह मंजूरी चरण 3 CORE और CORE2 डेटा पर आधारित थी, जिसमें 72% तक TG कमी और 91% तक कम तीव्र अग्नाशयशोथ घटनाएं दिखाई गईं। उत्पाद जुलाई में अमेरिका में उपलब्ध होगा।

बायोजेन के सलानेरसेन को एसएमए के लिए एफडीए ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम प्राप्त हुआ

एफडीए ने चरण 1बी एक्सप्लोरेटरी डेटा के आधार पर एसएमए के लिए सलानेरसेन को ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम प्रदान किया। पदनाम उपलब्ध थेरेपी की तुलना में संभावित पर्याप्त सुधार को मान्यता देता है और विकास तथा समीक्षा को तेज करता है। बायोजेन एसेट के नियामक मार्ग का समर्थन करने के लिए तीन वैश्विक चरण 3 अध्ययन (STELLAR-1, STELLAR-2, SOLAR) आगे बढ़ा रहा है।

बायोजेन: चरण 2 सीईएलआईए टॉपलाइन टॉर में कमी और डिरानेरसेन के लिए संज्ञानात्मक लाभ दिखाती है

चरण 2 सीईएलआईए अध्ययन ने प्रमुख द्वितीयक और अन्वेषणात्मक समापन बिंदुओं को पूरा किया, जिससे सीएसएफ टॉर और टॉर-पीईटी विकृति में मजबूत कमी के साथ-साथ सभी खुराकों में, विशेष रूप से 60 मिलीग्राम क्यू24डब्ल्यू आर्म में, नैदानिक गिरावट में कमी का प्रदर्शन हुआ। हालांकि प्राथमिक समापन बिंदु (सप्ताह 76 पर सीडीआर-एसबी पर खुराक-प्रतिक्रिया) पूरा नहीं हुआ, डेटा पहला यादृच्छिक चरण 2 प्रमाण प्रदान करता है कि एक टॉर-निर्देशित एएसओ प्रारंभिक अल्जाइमर रोग में बायोमार्कर और संज्ञान दोनों को प्रभावित कर सकता है, जिससे बायोजेन को कार्यक्रम को पंजीकरण विकास के लिए आगे बढ़ाने के लिए प्रेरित किया गया।

Metagenomi: MGX-001 की IND प्रस्तुति 2026 की चौथी तिमाही में योजनाबद्ध

कंपनी ने पुष्टि की कि उसका प्रमुख हीमोफिलिया ए कार्यक्रम 2026 की चौथी तिमाही में IND फाइलिंग के लिए ट्रैक पर बना हुआ है। यह फाइलिंग 2027 में मानव में पहली बार अध्ययन शुरू करने के लिए है, जो नियामक मंजूरी के अधीन है।

Ionis: olezarsen sNDA को प्राथमिकता समीक्षा के लिए स्वीकार किया गया, PDUFA 30 जून, 2026

FDA ने sHTG में olezarsen के लिए sNDA को प्राथमिकता समीक्षा के तहत स्वीकार किया है, जिसकी PDUFA लक्ष्य कार्रवाई तिथि 30 जून, 2026 है। कंपनी ने sHTG में olezarsen के लिए अपने शिखर शुद्ध बिक्री मार्गदर्शन को >$3B तक बढ़ा दिया है। 2026 की संभावित स्वीकृति के लिए लॉन्च की तैयारी ट्रैक पर बनी हुई है।

Ionis/GSK: bepirovirsen एनडीए प्राथमिकता समीक्षा के लिए स्वीकृत, पीडीयूएफए 26 अक्टूबर 2026

एफडीए ने जीएसके के bepirovirsen के लिए एनडीए स्वीकार कर लिया है और प्राथमिकता समीक्षा तथा ब्रेकथ्रू थेरेपी पदनाम प्रदान किया है। एजेंसी ने 26 अक्टूबर 2026 की पीडीयूएफए लक्ष्य कार्रवाई तिथि निर्धारित की है, जिससे समीक्षा अवधि छह महीने तक छोटी हो गई है।

Ionis: zilganersen PDUFA 22 सितंबर 2026 के लिए निर्धारित

FDA ने Priority Review के तहत zilganersen के लिए 22 सितंबर 2026 की PDUFA कार्रवाई तिथि निर्धारित की है। प्रेस रिलीज़ में मोटर, रोगी-रिपोर्टेड और क्लिनिशियन-रिपोर्टेड एंडपॉइंट्स पर अतिरिक्त सकारात्मक पिवोटल-स्टडी डेटा भी प्रस्तुत किया गया है जो पहले घोषित टॉपलाइन परिणामों का समर्थन करते हैं।

Ionis: zilganersen NDA को प्राथमिकता समीक्षा के लिए स्वीकार किया गया; PDUFA 22 सितंबर 2026

FDA ने zilganersen के लिए NDA स्वीकार किया और प्राथमिकता समीक्षा प्रदान की, जिससे PDUFA लक्ष्य कार्रवाई तिथि 22 सितंबर 2026 निर्धारित हुई। आवेदन को pivotal Phase 1-3 अध्ययन द्वारा समर्थित किया गया है जिसमें सप्ताह 61 पर सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण चाल-गति स्थिरीकरण दिखाया गया। यह zilganersen को Alexander disease के लिए संभावित पहली स्वीकृत चिकित्सा की ओर अग्रसर करता है।

मेटाजेनोमी ने MGX-001 के लिए प्री-आईएनडी बैठक पूरी की; आईएनडी फाइलिंग 4Q 2026 के लिए निर्देशित

कंपनी ने NHP डेटा में FVIII गतिविधि का इलाज दिखाने के बाद MGX-001 के लिए प्री-आईएनडी बैठक पूरी की। वैश्विक नियामक प्रस्तुति सहित 4Q 2026 में आईएनडी के लिए ट्रैक पर बनी हुई है। मंजूरी के अधीन, क्लिनिकल परीक्षण 2027 में शुरू होने की योजना है।

Ionis ने गंभीर हाइपरट्राइग्लिसराइडेमिया में olezarsen के लिए sNDA प्रस्तुत किया

Ionis ने सकारात्मक Phase 3 CORE और CORE2 परिणामों के बाद गंभीर हाइपरट्राइग्लिसराइडेमिया (sHTG) में olezarsen के लिए sNDA प्रस्तुत किया। यह प्रस्तुति कंपनी को 2026 में संभावित दूसरी स्वतंत्र लॉन्च के लिए तैयार करती है, जो FDA की स्वीकृति और समीक्षा पर निर्भर है।

Ionis: बेपिरोविरसेन के फेज 3 B-Well 1 और 2 अध्ययन का टॉपलाइन परिणाम CHB में सकारात्मक

क्रॉनिक हेपेटाइटिस बी में bepirovirsen के पिवोटल Phase 3 B-Well 1 और B-Well 2 अध्ययनों से सकारात्मक टॉपलाइन परिणाम घोषित किए गए। डेटा ने सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण और चिकित्सकीय रूप से सार्थक फंक्शनल क्योर रेट दिखाया, जिससे 2026 में विश्वव्यापी नियामक सबमिशन की योजना शुरू हो गई।

Ionis: CORE/CORE2 चरण 3 olezarsen sHTG टॉपलाइन – 72% TG ड्रॉप, 85% अग्नाशयशोथ में कमी

मुख्य चरण 3 CORE और CORE2 अध्ययनों ने प्राथमिक एंडपॉइंट को पूरा किया, जिसमें 12 महीनों तक 72% प्लेसिबो-समायोजित TG कमी बनी रही। Olezarsen ने sHTG में तीव्र अग्नाशयशोथ घटनाओं में पहली बार सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण 85% कमी हासिल की और 86% रोगियों में TG <500 mg/dL पहुंच गया। Ionis वर्ष 2025 के अंत तक 50 mg और 80 mg दोनों खुराकों के लिए sNDA दाखिल करने की योजना बना रहा है।

Ionis: Alexander disease में zilganersen के फेज 1-3 अध्ययन का टॉपलाइन परिणाम सकारात्मक

Zilganersen 50 mg met the primary endpoint of gait speed stabilization (10MWT) with a 33.3% mean difference vs control (p=0.0412) at week 61. The company plans NDA submission in Q1 2026, marking the first disease-modifying therapy to show benefit in this rare neurological condition.