RPRX Royalty Pharma

tividenofusp alfa · NCT06075537 रजिस्ट्री अपडेट

देश: {'total_sites': 29, 'us_sites': 8} → {'total_sites': 30, 'us_sites': 8}

pelacarsen · NCT07625306 रजिस्ट्री अपडेट

स्थिति: NOT_YET_RECRUITING → WITHDRAWN; प्राथमिक समापन: 2028-12-07 → 2029-01-22; समापन: 2028-12-07 → 2029-01-22; नामांकन: 240 → 0; क्यों रोका गया: → प्रायोजक द्वारा अध्ययन समाप्त किया गया, Lp(a)HORIZON अध्ययन (NCT04023552) के परिणाम के बाद, जिसने अपने प्राथमिक अंतिम बिंदु को पूरा नहीं किया

Zenas BioPharma IgG4-RD में obexelimab चरण 3 OLE के नए डेटा IgG4 संगोष्ठी में प्रस्तुत करता है

IgG4-RD में obexelimab के साथ चरण 3 INDIGO ओपन-लेबल एक्सटेंशन से नए डेटा ने निरंतर फ्लेयर-मुक्त संभावना (0.93/0.87) और कम ग्लूकोकॉर्टिकॉइड उपयोग दिखाया। अतिरिक्त विश्लेषणों ने प्लेसिबो की तुलना में कम ग्लूकोकॉर्टिकॉइड विषाक्तता और उपचार-मुक्त विंडो के बाद संरक्षित वैक्सीन प्रतिक्रियाओं का प्रदर्शन किया। ये परिणाम obexelimab को एक प्रतिवर्त्य, स्टेरॉयड-बचत करने वाले बी-सेल इनहिबिटर के रूप में नैदानिक सबूत में जोड़ते हैं।

pelacarsen · NCT06813911 रजिस्ट्री अपडेट

स्थिति: भर्ती हो रही → भर्ती नहीं हो रही लेकिन सक्रिय; नामांकन: 340 → 246; देश: {'total_sites': 95, 'us_sites': 36} → {'total_sites': 94, 'us_sites': 35}

रॉयल्टी फार्मा: नोवार्टिस पेलाकार्सन हॉराइजन फेज 3 प्राथमिक एंडपॉइंट पूरा करने में विफल

नोवार्टिस का पेलाकार्सन के लिए फेज 3 हॉराइजन आउटकम्स ट्रायल प्लेसिबो की तुलना में अपना प्राथमिक कम्पोजिट कार्डियोवैस्कुलर एंडपॉइंट पूरा करने में विफल रहा। रॉयल्टी फार्मा आयोनिस को कोई माइलस्टोन भुगतान नहीं करेगी और स्पिनराजा रॉयल्टी हित 550 मिलियन डॉलर के भुगतान के बाद आयोनिस को वापस हो जाएगा, जिससे 500 मिलियन डॉलर के निवेश पर 1.1x रिटर्न मिलेगा।

Zenas: FDA ने IgG4-RD के लिए obexelimab BLA स्वीकार किया; PDUFA 27 मई, 2027

FDA ने IgG4-RD के लिए obexelimab BLA स्वीकार किया, जिसकी PDUFA लक्ष्य कार्रवाई तिथि 27 मई, 2027 है। स्वीकृति Xencor समझौते के तहत $30 मिलियन माइलस्टोन भुगतान को ट्रिगर करती है और कंपनी को संभावित अमेरिकी अनुमोदन तथा बाद में EMA और PMDA फाइलिंग के लिए तैयार करती है। BLA का समर्थन करने वाले Phase 3 INDIGO डेटा ने प्लेसिबो की तुलना में फ्लेयर जोखिम में 56% कमी दिखाई।

डेनाली ने दुर्लभ बाल चिकित्सा रोग पीआरवी को 195 मिलियन डॉलर में बेचा

डेनाली ने एवीएलएवाईएएच की त्वरित स्वीकृति के बाद प्राप्त पीआरवी को मुद्रीकृत किया। 195 मिलियन डॉलर की आय का उपयोग लाइसोसोमल स्टोरेज और न्यूरोडीजेनेरेटिव रोगों में अपने ट्रांसपोर्टव्हीकल पाइपलाइन के आगे विकास के लिए किया जाएगा। कोई नया नियामक माइलस्टोन या समयरेखा घोषित नहीं की गई है।

ज़ेनास बायोफार्मा ने IgG4-RD में ओबेक्सेलिमैब के लिए BLA दाखिल किया

ज़ेनास बायोफार्मा ने IgG4-RD में ओबेक्सेलिमैब के लिए FDA को BLA दाखिल किया है, जिसे सकारात्मक फेज 3 INDIGO ट्रायल डेटा द्वारा समर्थित किया गया है। यह सबमिशन एसेट को क्लिनिकल डेवलपमेंट से रेगुलेटरी रिव्यू में आगे बढ़ाता है। कंपनी ने स्टैटिस्टिकली सिग्निफिकेंट 56% फ्लेयर रिस्क रिडक्शन (HR 0.44, p=0.0005) और अनुकूल सेफ्टी प्रोफाइल को हाइलाइट किया।

ज़ेनास बायोफार्मा: ईयूलर 2026 में चरण 3 इंडिगो ओबेक्सेलिमैब डेटा

कंपनी 4 जून 2026 को ईयूलर 2026 कांग्रेस में आईजीजी4-आरडी में ओबेक्सेलिमैब के पंजीकरण चरण 3 इंडिगो परीक्षण के पूर्ण सुरक्षा और प्रभावकारिता परिणाम प्रस्तुत करेगी। परीक्षण ने पहले ही अपने प्राथमिक समापन बिंदु और चार प्रमुख द्वितीयक समापन बिंदुओं को उच्च सांख्यिकीय महत्व के साथ पूरा कर लिया है। यह चरण 3 डेटा पैकेज का पहला सार्वजनिक प्रकटीकरण है।

Zenas BioPharma IgG4-RD के लिए obexelimab BLA सबमिशन इस तिमाही में करने की योजना बना रहा है

कंपनी ने पुष्टि की कि IgG4-RD में obexelimab के लिए उसके मार्केटिंग आवेदन ट्रैक पर हैं, FDA को BLA सबमिशन इस तिमाही में और EMA को MAA H2 2026 में अपेक्षित है। Phase 3 INDIGO ट्रायल के परिणाम EULAR 2026 में 4 जून को प्रस्तुत किए जाएंगे।

Denali: FDA ने AVLAYAH (tividenofusp alfa) को Hunter syndrome के लिए मंजूरी दी

FDA ने AVLAYAH को Hunter syndrome के न्यूरोलॉजिकल लक्षणों के इलाज के लिए 5 किलोग्राम या उससे अधिक वजन वाले बाल रोगियों में त्वरित मंजूरी दी। यह मंजूरी ट्रांसफेरिन रिसेप्टर का उपयोग करके रक्त-मस्तिष्क अवरोध को पार करने वाली पहली दवा है। व्यावसायिक लॉन्च चल रहा है और अप्रैल 2026 में पहले मरीजों का इलाज शुरू हो चुका है।

Denali Therapeutics Inc. · FDA ने Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) को मंजूरी दी

FDA ने 2026-03-24 को Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) को 2026 की 8वीं नई दवा मंजूरी के रूप में सूचीबद्ध किया: हंटर सिंड्रोम (म्यूकोपॉलीसैकेरिडोसिस टाइप II या MPS II) वाले कुछ व्यक्तियों के इलाज के लिए

Zenas BioPharma IgG4-RD के लिए obexelimab BLA प्रस्तुति Q2 2026 में करने की योजना बना रहा है

Phase 3 INDIGO के सकारात्मक परिणामों के बाद, Zenas अब obexelimab के लिए IgG4-RD में FDA को Q2 2026 में BLA और EMA को H2 2026 में MAA प्रस्तुत करने की उम्मीद करता है। फाइलिंग समयरेखा रजिस्ट्रेशनल परीक्षण के प्राथमिक और सभी प्रमुख द्वितीयक समापन बिंदुओं को उच्च सांख्यिकीय महत्व के साथ पूरा करने पर आधारित है।

Denali: tividenofusp alfa PDUFA 5 अप्रैल 2026 के लिए निर्धारित

tividenofusp alfa के लिए BLA को त्वरित अनुमोदन मार्ग के तहत 5 अप्रैल 2026 की PDUFA लक्ष्य कार्रवाई तिथि प्राप्त हुई है। Denali ने इस तिथि से पहले वाणिज्यिक लॉन्च की तैयारी स्थापित कर ली है। चल रहे चरण 2/3 COMPASS अध्ययन से वैश्विक नियामक प्रस्तुतियों के लिए पुष्टिकरण साक्ष्य प्रदान करने की अपेक्षा है।

Denali: FDA ने tividenofusp alfa BLA के लिए 5 अप्रैल 2026 की PDUFA तिथि तय की

दस्तावेज़ में कहा गया है कि FDA ने त्वरित अनुमोदन मार्ग के तहत tividenofusp alfa की BLA के लिए 5 अप्रैल, 2026 की PDUFA लक्ष्य कार्रवाई तिथि निर्धारित की है। यह Denali TV-सक्षम थेरेपी के पहले संभावित व्यावसायिक लॉन्च के लिए नियामक निर्णय समयरेखा निर्धारित करता है।

Zenas ने IgG4-RD में obexelimab के लिए Phase 3 INDIGO टॉपलाइन में सकारात्मक परिणाम रिपोर्ट किए

Phase 3 INDIGO परीक्षण ने प्राथमिक एंडपॉइंट को पूरा किया, जिसमें IgG4-RD फ्लेयर जोखिम में 56% की कमी (HR 0.44, p=0.0005) और सभी चार प्रमुख द्वितीयक एंडपॉइंट्स शामिल हैं। Zenas अब Q2 2026 में FDA के साथ BLA दाखिल करने और H2 2026 में EMA के साथ MAA दाखिल करने की योजना बना रहा है।

रॉयल्टी फार्मा: FDA ने साइटोकाइनेटिक्स के MYQORZO (aficamten) को oHCM के लिए मंजूरी दी

FDA ने रोगसूचक प्रतिरोधी हाइपरट्रॉफिक कार्डियोमायोपैथी में MYQORZO (aficamten) के लिए NDA को मंजूरी दी। रॉयल्टी फार्मा अब $5 बिलियन तक की बिक्री पर 4.5% रॉयल्टी और उसके बाद 1% रॉयल्टी अर्जित करेगा, साथ ही $275 मिलियन आहरित पूंजी पर 10 वर्षों में 1.9x पुनर्भुगतान। साइटोकाइनेटिक्स 12 महीनों के भीतर अतिरिक्त $175 मिलियन आहरित कर सकता है, जिससे आगे 1.9x पुनर्भुगतान होंगे।

Denali Therapeutics 2025 इन्वेस्टर डे – ETV फ्रैंचाइज़ी की लॉन्च समयरेखा

4 दिसंबर 2025 के Investor Day प्रस्तुति में कहा गया है कि tividenofusp alfa (DNL310) की नियामक फाइलिंग आसन्न है और व्यावसायिक लॉन्च 2026 के लिए योजना बनाई गई है, जबकि DNL126 (ETV:SGSH) का लॉन्च 2027 के लिए लक्षित है। ये समयसीमा और कंपनी द्वारा बताए गए ETV franchise के लिए $1 B+ बाजार अवसर दस्तावेज़ में बताए गए प्रमुख नियामक और व्यावसायिक मील के पत्थर हैं।

Denali: FDA ने tividenofusp alfa BLA के लिए 5 अप्रैल, 2026 PDUFA निर्धारित किया

प्रेस रिलीज़ में खुलासा किया गया है कि Denali की tividenofusp alfa की त्वरित मंजूरी के लिए BLA FDA समीक्षा के अधीन है, जिसकी PDUFA लक्ष्य कार्रवाई तिथि 5 अप्रैल, 2026 है। $275 मिलियन रॉयल्टी फंडिंग समझौता FDA त्वरित मंजूरी और 31 दिसंबर, 2029 तक EMA मंजूरी पर आकस्मिक है। यह संपत्ति की संभावित अमेरिकी मंजूरी के लिए एक ठोस नियामक समयरेखा स्थापित करता है।

डेनाली: FDA ने टिविडेनोफस्प अल्फा PDUFA को 5 अप्रैल, 2026 तक बढ़ाया

FDA ने डेनाली की अद्यतन क्लिनिकल फार्माकोलॉजी सबमिशन को एक प्रमुख संशोधन के रूप में वर्गीकृत किया, जिससे MPS II में टिविडेनोफस्प अल्फा के त्वरित अनुमोदन के लिए PDUFA लक्ष्य कार्रवाई तिथि को 5 जनवरी, 2026 से तीन महीने बढ़ाकर 5 अप्रैल, 2026 कर दिया गया। कोई नया प्रभावकारिता, सुरक्षा या बायोमार्कर डेटा नहीं मांगा गया; यह विस्तार केवल प्रक्रियात्मक है। डेनाली का कहना है कि यह संशोधन BLA के क्लिनिकल फार्माकोलॉजी या लाभ-जोखिम निष्कर्षों को नहीं बदलता है।

डेनाली: FDA ने tividenofusp alfa BLA के लिए PDUFA तिथि को 5 अप्रैल, 2026 तक बढ़ाया

FDA ने MPS II में tividenofusp alfa की त्वरित स्वीकृति के लिए Denali की BLA के लिए PDUFA कार्रवाई तिथि को 5 जनवरी, 2026 से 5 अप्रैल, 2026 तक बढ़ा दिया। यह विस्तार एजेंसी द्वारा अद्यतन नैदानिक औषधिविज्ञान डेटा को आवेदन में एक प्रमुख संशोधन के रूप में वर्गीकृत करने के कारण हुआ।