RPRX Royalty Pharma

Royalty Pharma: Novartis pelacarsen HORIZON Phase 3 verfehlt primären Endpunkt

Die Phase-3-Studie HORIZON von Novartis zu pelacarsen erreichte den primären kombinierten kardiovaskulären Endpunkt im Vergleich zu Placebo nicht. Royalty Pharma wird keine Meilensteinzahlungen an Ionis leisten und ihr Spinraza-Royalty-Anteil wird nach Zahlungen in Höhe von 550 Millionen US-Dollar an Ionis zurückfallen, was eine Rendite von 1,1x auf die Investition von 500 Millionen US-Dollar ergibt.

Zenas: FDA akzeptiert obexelimab BLA für IgG4-RD; PDUFA 27. Mai 2027

Die FDA hat die obexelimab BLA für IgG4-RD mit einem PDUFA-Zieldatum von 27. Mai 2027 akzeptiert. Die Akzeptanz löst eine Meilensteinzahlung von 30 Millionen US-Dollar gemäß der Xencor-Vereinbarung aus und positioniert das Unternehmen für eine potenzielle US-Zulassung sowie nachfolgende EMA- und PMDA-Einreichungen. Die Phase-3-INDIGO-Daten, die die BLA unterstützen, zeigten eine 56%ige Reduktion des Schubrisikos gegenüber Placebo.

Denali verkauft Rare Pediatric Disease PRV für 195 Millionen Dollar

Denali hat den PRV monetarisiert, der nach der beschleunigten Zulassung von AVLAYAH™ vergeben wurde. Die Erlöse in Höhe von 195 Millionen Dollar werden die weitere Entwicklung der TransportVehicle-Pipeline bei lysosomalen Speicherkrankheiten und neurodegenerativen Erkrankungen finanzieren. Es wird kein neuer regulatorischer Meilenstein oder Zeitplan bekannt gegeben.

Zenas BioPharma reicht BLA für Obexelimab bei IgG4-RD ein

Zenas BioPharma hat eine BLA bei der FDA für Obexelimab bei IgG4-RD eingereicht, gestützt auf positive Phase-3-Daten der INDIGO-Studie. Die Einreichung bringt den Wirkstoff von der klinischen Entwicklung in die regulatorische Prüfung. Das Unternehmen hob die statistisch signifikante 56%ige Reduktion des Schubrisikos (HR 0,44, p=0,0005) und das günstige Sicherheitsprofil hervor.

Zenas BioPharma: Phase-3-Daten der INDIGO-Studie zu Obexelimab auf dem EULAR 2026

Das Unternehmen wird auf dem EULAR-Kongress 2026 am 4. Juni 2026 die vollständigen Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie INDIGO mit Obexelimab bei IgG4-RD vorstellen. Die Studie erreichte bereits ihren primären Endpunkt und alle vier wichtigen sekundären Endpunkte mit hoher statistischer Signifikanz. Dies ist die erste öffentliche Bekanntgabe des detaillierten Phase-3-Datenpakets.

Zenas BioPharma plant obexelimab BLA-Einreichung für IgG4-RD in diesem Quartal

Das Unternehmen bestätigte, dass seine Zulassungsanträge für obexelimab bei IgG4-RD planmäßig verlaufen, mit einer BLA-Einreichung bei der FDA in diesem Quartal und einer MAA bei der EMA im zweiten Halbjahr 2026. Die Ergebnisse der Phase-3-Studie INDIGO werden am 4. Juni auf dem EULAR 2026 präsentiert.

Denali: FDA genehmigt AVLAYAH (tividenofusp alfa) für Hunter-Syndrom

Die FDA erteilte die beschleunigte Zulassung für AVLAYAH zur Behandlung neurologischer Manifestationen des Hunter-Syndroms bei pädiatrischen Patienten ≥5 kg. Die Zulassung markiert das erste Arzneimittel, das den Transferrin-Rezeptor nutzt, um die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden. Der kommerzielle Launch läuft mit ersten im April 2026 behandelten Patienten.

Denali Therapeutics Inc. · FDA genehmigt Avlayah (tividenofusp alfa-eknm)

FDA listet Avlayah (tividenofusp alfa-eknm) als neuartige Arzneimittelzulassung Nr. 8 von 2026 am 2026-03-24: Zur Behandlung bestimmter Personen mit Hunter-Syndrom (Mukopolysaccharidose Typ II oder MPS II)

Zenas BioPharma plant obexelimab BLA-Einreichung für IgG4-RD im Q2 2026

Nach positiven Phase-3-INDIGO-Ergebnissen erwartet Zenas nun die Einreichung einer BLA bei der FDA im Q2 2026 und einer MAA bei der EMA im H2 2026 für obexelimab bei IgG4-RD. Der Einreichungszeitplan basiert darauf, dass die zulassungsrelevante Studie ihren primären und alle wichtigen sekundären Endpunkte mit hoher statistischer Signifikanz erreicht.

Denali: tividenofusp alfa PDUFA auf den 5. April 2026 festgelegt

Die BLA für tividenofusp alfa hat ein PDUFA-Zieldatum für die Entscheidung am 5. April 2026 im Rahmen des beschleunigten Zulassungsverfahrens. Denali hat die kommerzielle Markteinführungsbereitschaft vor diesem Datum hergestellt. Die laufende Phase-2/3-COMPASS-Studie soll bestätigende Evidenz für globale Zulassungsanträge liefern.

Denali: FDA setzt PDUFA für tividenofusp alfa BLA auf den 5. April 2026

Das Dokument besagt, dass die FDA ein PDUFA-Zieldatum für die Entscheidung am 5. April 2026 für die BLA von tividenofusp alfa im Rahmen des beschleunigten Zulassungsverfahrens festgelegt hat. Dies legt den regulatorischen Entscheidungszeitplan für den ersten potenziellen kommerziellen Launch einer Denali TV-fähigen Therapie fest.

Zenas berichtet positive Phase-3-INDIGO-Topline-Ergebnisse für Obexelimab bei IgG4-RD

Die Phase-3-INDIGO-Studie erreichte ihren primären Endpunkt mit einer 56%igen Reduktion des IgG4-RD-Schubrisikos (HR 0.44, p=0.0005) und allen vier wichtigen sekundären Endpunkten. Zenas plant nun, im Q2 2026 einen BLA-Antrag bei der FDA und im H2 2026 einen MAA-Antrag bei der EMA einzureichen.

Royalty Pharma: FDA genehmigt Cytokinetics' MYQORZO (aficamten) für oHCM

Die FDA hat die NDA für MYQORZO (aficamten) bei symptomatischer obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie genehmigt. Royalty Pharma erhält nun eine 4,5%ige Lizenzgebühr auf Verkäufe bis zu 5 Milliarden US-Dollar und 1% danach, plus 1,9-fache Rückzahlung auf 275 Millionen US-Dollar abgerufenes Kapital über 10 Jahre. Cytokinetics kann innerhalb von 12 Monaten weitere 175 Millionen US-Dollar abrufen, was weitere 1,9-fache Rückzahlungen auslöst.

Denali Therapeutics Investorentag 2025 – ETV-Franchise-Startzeitplan

Die Präsentation des Investorentags vom 4. Dez. 2025 besagt, dass die Zulassungseinreichung für Tividenofusp alfa (DNL310) unmittelbar bevorsteht und der kommerzielle Start für 2026 geplant ist, während der Start von DNL126 (ETV:SGSH) für 2027 vorgesehen ist. Diese Zeitpläne und die vom Unternehmen genannte Marktchance von über 1 Mrd. USD für das ETV-Franchise stellen die wesentlichen regulatorischen und kommerziellen Meilensteine dar, die in dem Dokument offengelegt werden.

Denali: FDA setzt PDUFA für tividenofusp alfa BLA auf den 5. April 2026

Die Pressemitteilung gibt bekannt, dass Denalis BLA für die beschleunigte Zulassung von tividenofusp alfa von der FDA geprüft wird, mit einem PDUFA-Zieldatum am 5. April 2026. Die 275-Millionen-Dollar-Royalty-Finanzierungsvereinbarung ist an die beschleunigte FDA-Zulassung und die EMA-Zulassung bis zum 31. Dezember 2029 geknüpft. Dies legt einen konkreten regulatorischen Zeitplan für die potenzielle US-Zulassung des Wirkstoffs fest.

Denali: FDA verlängert PDUFA für Tividenofusp alfa auf den 5. April 2026

Die FDA hat die aktualisierte klinische Pharmakologie-Einreichung von Denali als Major Amendment eingestuft und das PDUFA-Zieldatum für die beschleunigte Zulassung von Tividenofusp alfa bei MPS II um drei Monate von 5. Januar 2026 auf 5. April 2026 verlängert. Es wurden keine neuen Wirksamkeits-, Sicherheits- oder Biomarkerdaten angefordert; die Verlängerung ist rein verfahrensbedingt. Denali gibt an, dass das Amendment die klinisch-pharmakologischen oder Nutzen-Risiko-Schlussfolgerungen der BLA nicht verändert.

Denali: FDA verlängert PDUFA-Datum für tividenofusp alfa BLA auf 5. April 2026

Die FDA hat das PDUFA-Aktionsdatum für Denalis BLA zur beschleunigten Zulassung von tividenofusp alfa bei MPS II vom 5. Januar 2026 auf den 5. April 2026 verlängert. Die Verlängerung wurde durch die Einstufung aktualisierter klinischer Pharmakologiedaten als Major Amendment durch die Behörde ausgelöst.